«Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) надеется в ближайшей перспективе начать зарабатывать, и для этого необходимо до конца 2019 года зарегистрировать три генотерапевтических препарата. Вначале на рассмотрение регуляторов будет отправлено досье на «Лентиглобин» (LentiGlobin), предназначенный для терапии бета-талассемии, зависимой от переливаний крови, также известной как большая талассемия (анемия Кули). Затем настанет черед эливалдогена тавалентивека (elivaldogene tavalentivec), или Lenti-D, против церебральной адренолейкодистрофии. Наконец, придет время CAR-T-терапевтического bb2121 для лечения множественной миеломы.
https://www.youtube.com/watch?v=yjFB_FpXBqM
Главным вопросом для инвесторов «Блюбёрд» остается связанный с ценообразованием грядущих лекарств. Суть проблемы заключена в том, что система здравоохранения фактически подсаживает пациентов на постоянное приобретение препаратов, необходимых для ведения хронических заболеваний. Генотерапия разрывает этот шаблон: медикамент вводится один раз — его целебный эффект сохраняется годами.
С таким положением вещей столкнулись «Новартис» (Novartis), «Гилеад сайенсиз» (Gilead Sciences) и «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), предложившие «Кимрайа» (Kymriah, тисагенлеклейсел), «Ескарта» (Yescarta, аксикабтаген силолейсел) и «Лукстурна» (Luxturna, воретиген непарвовек). За курс своих инновационных препаратов фармпроизводители захотели соответственно 475 тыс., 373 тыс. и 425 тыс. долларов. Швейцарский фармгигант поклялся вернуть деньги, если лечение не сработает, а «Спарк» пообещала скидки, если эффективность не достигнет должного уровня.
