«Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) надеется в ближайшей перспективе начать зарабатывать, и для этого необходимо до конца 2019 года зарегистрировать три генотерапевтических препарата. Вначале на рассмотрение регуляторов будет отправлено досье на «Лентиглобин» (LentiGlobin), предназначенный для терапии бета-талассемии, зависимой от переливаний крови, также известной как большая талассемия (анемия Кули). Затем настанет черед эливалдогена тавалентивека (elivaldogene tavalentivec), или Lenti-D, против церебральной адренолейкодистрофии. Наконец, придет время CAR-T-терапевтического bb2121 для лечения множественной миеломы.

https://www.youtube.com/watch?v=yjFB_FpXBqM

«Мосмедпрепараты»

Главным вопросом для инвесторов «Блюбёрд» остается связанный с ценообразованием грядущих лекарств. Суть проблемы заключена в том, что система здравоохранения фактически подсаживает пациентов на постоянное приобретение препаратов, необходимых для ведения хронических заболеваний. Генотерапия разрывает этот шаблон: медикамент вводится один раз — его целебный эффект сохраняется годами.

Bluebird Bio: генотерапия готова встать на коммерческие рельсы

С таким положением вещей столкнулись «Новартис» (Novartis), «Гилеад сайенсиз» (Gilead Sciences) и «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), предложившие «Кимрайа» (Kymriah, тисагенлеклейсел), «Ескарта» (Yescarta, аксикабтаген силолейсел) и «Лукстурна» (Luxturna, воретиген непарвовек). За курс своих инновационных препаратов фармпроизводители захотели соответственно 475 тыс., 373 тыс. и 425 тыс. долларов. Швейцарский фармгигант поклялся вернуть деньги, если лечение не сработает, а «Спарк» пообещала скидки, если эффективность не достигнет должного уровня.

Bluebird Bio: генотерапия готова встать на коммерческие рельсы

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.