«Глобал блад терапьютикс» (Global Blood Therapeutics) обзавелась прорывным статусом на экспериментальный вокселотор (voxelotor, GBT440). Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) понравились результаты множества клинических испытаний, включая предварительные данные фазы III, этого ингибитора полимеризации гемоглобина S (HbS), проверенного в терапии серповидно-клеточной анемии среди детей и взрослых. Котировки компании прибавили 40%.

Серповидно-клеточная анемия вызывается точечной мутацией бета-цепи гемоглобина, приводящей к образованию аномального гемоглобина, известного как гемоглобин S. В условиях гипоксии последний имеет тягу к полимеризации, образуя длинные тяжи внутри эритроцитов, в результате чего они приобретают серповидную форму. Такая негибкая структура эритроцитов вызывает закупорку капилляров и мелких кровеносных сосудов, блокирует нормальный ток крови к органам. Пациенты сталкиваются с болевыми ощущениями и гемолитической анемией.

«Мосмедпрепараты»

Пероральный вокселотор усиливает аффинность гемоглобина к кислороду: поскольку оксигенированный HbS не полимеризуется, восстанавливается нормальная форма эритроцитов.

Даже если итоговые результаты испытаний вокселотора окажутся не столь восхитительными, как того хотелось бы, положительный регуляторный вердикт неминуем. Планка получения одобрения в случае серповидно-клеточной анемии весьма низка: достаточно напомнить, что в июле 2017 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на разработанный «Эммаус медикал» (Emmaus Medical) нутрицевтик «Эндари» (Endari, L-глутамин) для облегчения тяжелых осложнений, связанных с серповидно-клеточной анемией у пациентов в возрасте пяти лет и старше.

Согласно прогнозам EvaluatePharma, в 2022 году вокселотор, который может выйти на рынок в 2020-м, перешагнет порог продаж в 500 млн долларов благодаря своей способности действительно модифицировать течение серповидно-клеточной анемии.

Вокселотор: прорывное лекарство против серповидно-клеточной анемииТем временем фармотрасль на месте не стоит. Так, «Пфайзер» (Pfizer) совместно с «Глайкомиметикс» (GlycoMimetics) занимается ривипанселом (rivipansel) — антагонистом всех трех типов селектина (E, L и P), а «Новартис» (Novartis) прорабатывает кризанлизумаб (crizanlizumab), полученный в ходе покупки «Селексис фармасьютикалс» (Selexys Pharmaceuticals), — моноклональное антитело против P-селектина. Оба препарата-кандидата, находящиеся в фазах III клинических испытаний, за счет модификации воспалительного ответа в кровеносных сосудах предотвращают вазоокклюзионные кризы при серповидно-клеточной анемии.

Большие надежды возлагаются на генотерапевтический «Лентиглобин» (LentiGlobin), который «Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) тестирует равно как против зависимой от переливаний крови бета-талассемии, так и тяжелой серповидно-клеточной анемии.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.