«Глобал блад терапьютикс» (Global Blood Therapeutics) обзавелась прорывным статусом на экспериментальный вокселотор (voxelotor, GBT440). Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) понравились результаты множества клинических испытаний, включая предварительные данные фазы III, этого ингибитора полимеризации гемоглобина S (HbS), проверенного в терапии серповидно-клеточной анемии среди детей и взрослых. Котировки компании прибавили 40%.
Серповидно-клеточная анемия вызывается точечной мутацией бета-цепи гемоглобина, приводящей к образованию аномального гемоглобина, известного как гемоглобин S. В условиях гипоксии последний имеет тягу к полимеризации, образуя длинные тяжи внутри эритроцитов, в результате чего они приобретают серповидную форму. Такая негибкая структура эритроцитов вызывает закупорку капилляров и мелких кровеносных сосудов, блокирует нормальный ток крови к органам. Пациенты сталкиваются с болевыми ощущениями и гемолитической анемией.
Пероральный вокселотор усиливает аффинность гемоглобина к кислороду: поскольку оксигенированный HbS не полимеризуется, восстанавливается нормальная форма эритроцитов.
Даже если итоговые результаты испытаний вокселотора окажутся не столь восхитительными, как того хотелось бы, положительный регуляторный вердикт неминуем. Планка получения одобрения в случае серповидно-клеточной анемии весьма низка: достаточно напомнить, что в июле 2017 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на разработанный «Эммаус медикал» (Emmaus Medical) нутрицевтик «Эндари» (Endari, L-глутамин) для облегчения тяжелых осложнений, связанных с серповидно-клеточной анемией у пациентов в возрасте пяти лет и старше.
Согласно прогнозам EvaluatePharma, в 2022 году вокселотор, который может выйти на рынок в 2020-м, перешагнет порог продаж в 500 млн долларов благодаря своей способности действительно модифицировать течение серповидно-клеточной анемии.
Тем временем фармотрасль на месте не стоит. Так, «Пфайзер» (Pfizer) совместно с «Глайкомиметикс» (GlycoMimetics) занимается ривипанселом (rivipansel) — антагонистом всех трех типов селектина (E, L и P), а «Новартис» (Novartis) прорабатывает кризанлизумаб (crizanlizumab), полученный в ходе покупки «Селексис фармасьютикалс» (Selexys Pharmaceuticals), — моноклональное антитело против P-селектина. Оба препарата-кандидата, находящиеся в фазах III клинических испытаний, за счет модификации воспалительного ответа в кровеносных сосудах предотвращают вазоокклюзионные кризы при серповидно-клеточной анемии.
Большие надежды возлагаются на генотерапевтический «Лентиглобин» (LentiGlobin), который «Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) тестирует равно как против зависимой от переливаний крови бета-талассемии, так и тяжелой серповидно-клеточной анемии.
