«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Вокселотор: прорывное лекарство против серповидно-клеточной анемии

Global Blood Therapeutics разрабатывает ингибитор полимеризации гемоглобина S.

«Глобал блад терапьютикс» (Global Blood Therapeutics) обзавелась прорывным статусом на экспериментальный вокселотор (voxelotor, GBT440). Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) понравились результаты множества клинических испытаний, включая предварительные данные фазы III, этого ингибитора полимеризации гемоглобина S (HbS), проверенного в терапии серповидно-клеточной анемии среди детей и взрослых. Котировки компании прибавили 40%.

Серповидно-клеточная анемия вызывается точечной мутацией бета-цепи гемоглобина, приводящей к образованию аномального гемоглобина, известного как гемоглобин S. В условиях гипоксии последний имеет тягу к полимеризации, образуя длинные тяжи внутри эритроцитов, в результате чего они приобретают серповидную форму. Такая негибкая структура эритроцитов вызывает закупорку капилляров и мелких кровеносных сосудов, блокирует нормальный ток крови к органам. Пациенты сталкиваются с болевыми ощущениями и гемолитической анемией.

Пероральный вокселотор усиливает аффинность гемоглобина к кислороду: поскольку оксигенированный HbS не полимеризуется, восстанавливается нормальная форма эритроцитов.

https://www.youtube.com/watch?v=dS96qhSUDnM

Даже если итоговые результаты испытаний вокселотора окажутся не столь восхитительными, как того хотелось бы, положительный регуляторный вердикт неминуем. Планка получения одобрения в случае серповидно-клеточной анемии весьма низка: достаточно напомнить, что в июле 2017 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на разработанный «Эммаус медикал» (Emmaus Medical) нутрицевтик «Эндари» (Endari, L-глутамин) для облегчения тяжелых осложнений, связанных с серповидно-клеточной анемией у пациентов в возрасте пяти лет и старше.

Согласно прогнозам EvaluatePharma, в 2022 году вокселотор, который может выйти на рынок в 2020-м, перешагнет порог продаж в 500 млн долларов благодаря своей способности действительно модифицировать течение серповидно-клеточной анемии.

Вокселотор: прорывное лекарство против серповидно-клеточной анемииТем временем фармотрасль на месте не стоит. Так, «Пфайзер» (Pfizer) совместно с «Глайкомиметикс» (GlycoMimetics) занимается ривипанселом (rivipansel) — антагонистом всех трех типов селектина (E, L и P), а «Новартис» (Novartis) прорабатывает кризанлизумаб (crizanlizumab), полученный в ходе покупки «Селексис фармасьютикалс» (Selexys Pharmaceuticals), — моноклональное антитело против P-селектина. Оба препарата-кандидата, находящиеся в фазах III клинических испытаний, за счет модификации воспалительного ответа в кровеносных сосудах предотвращают вазоокклюзионные кризы при серповидно-клеточной анемии.

Большие надежды возлагаются на генотерапевтический «Лентиглобин» (LentiGlobin), который «Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) тестирует равно как против зависимой от переливаний крови бета-талассемии, так и тяжелой серповидно-клеточной анемии.

1
Оставить комментарий

avatar
1 Цепочка комментария
0 Ответы по цепочке
0 Последователи
 
Популярнейший комментарий
Цепочка актуального комментария
0 Авторы комментариев
Авторы недавних комментариев
  Подписаться на комментарии  
новее старее большинство голосов
Получать уведомления о
trackback
Вокселотор поможет при серповидно-клеточной анемии | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ

[…] гемоглобина S, усиливает аффинность […]

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ