«Рош» (Roche) раскрыла подробности двух клинических испытаний «Гемлибра» (Hemlibra, эмицизумаб), проверивших его на пациентах с гемофилией A без ингибиторов к фактору свертывания крови VIII (FVIII) и в случае назначения каждые четыре недели при гемофилии A с ингибиторами и без таковых. В настоящее время «Гемлибра» разрешен для профилактики кровотечений при гемофилии A с ингибиторами к FVIII, причем с подкожным применением на еженедельной основе. Очевидно, всё идет к тому, что эмицизумаб, во-первых, расширит спектр показаний и, во-вторых, станет гораздо удобнее в использовании.
В клинических исследованиях HAVEN 3 фазы III, охвативших 152 участника в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A без ингибиторов FVIII, были оценены эффективность и безопасность профилактики кровотечений при помощи эмицизумаба в сравнении с отказом от превентивных мер (эпизодическое или использование по необходимости заместительной терапии FVIII). Установлено, что «Гемлибра», применяемый раз в неделю или две недели, обеспечил соответствующее 96- и 97-процентное (p<0,0001) уменьшение числа купированных кровотечений по отношению к контрольной группе. 55,6% и 60,0% пациентов вообще не столкнулись с эпизодами кровотечений, чего не скажешь о 0% больных в группе без профилактики. Более того, «Гемлибра» на 68% уменьшил частоту кровотечений в пересчете на год по сравнению с заместительной терапией FVIII, нынешним стандартом ведения гемофилии A.
Клинические испытания HAVEN 4 фазы III, оценившие назначение «Гемлибра» один раз в четыре недели среди 48 человек в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A с ингибиторами к FVIII и без них, выявили, что эмицизумаб обеспечил медиану частоты кровотечений в пересчете на год в пределах 0,0. При этом 56,1% пациентов вообще не столкнулись с кровотечениями, а 90,2% отметились тремя и менее купированными кровотечениями.
