«Гемлибра»: самый лучший препарат при гемофилии A
Roche предложила эмицизумаб, который невероятно эффективно предупреждает эпизоды кровотечений.
Коротко
- Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало «Рош» (Roche) разрешение на «Гемлибра» (Hemlibra, эмицизумаб) для профилактического предупреждения или снижения частоты эпизодов кровотечений при гемофилии A с ингибиторами к фактору свертывания крови VIII. Регулятор одобрил препарат менее чем за три месяца после подачи заявки на регистрацию, притом что конечные сроки вынесения вердикта были установлены на конец февраля 2018 года.
- У почти трети страдающих тяжелой гемофилией A наблюдается выработка ингибиторов к стандартной заместительной терапии недостающего фактора VIII, что ограничивает возможные варианты ведения этого редкого заболевания и увеличивает риск жизнеугрожающих, повторяющихся кровотечений, особенно в суставах.
- Подкожный эмицизумаб (emicizumab), представляющий собой биспецифическое моноклональное антитело, связывается с факторами свертывания крови IXa (активированный фактор IX) и X, прокладывая между ними мост и тем самым опосредуя активирование последнего (теназную реакцию), — по итогам запускается естественный коагуляционный каскад. В здоровом организме эту функцию берет на себя фактор VIII.