«Рош» (Roche) прекратила работу над олезоксимом (olesoxime), предназначенным для терапии спинальной мышечной атрофии. Швейцарский фармацевтический гигант пояснил свое решение «множеством трудностей», сопутствующих разработке этого экспериментального нейропротектора. Компания подчеркнула, что столкнулась с проблемами в подготовке должной липидной рецептуры олезоксима. Клинические исследования фазы III, запуск которых намечался в этом году, проводиться не будут.

Олезоксим — холестерин-подобный нейропротектор, предположительно таргетирующий митохондриальную пору переходной проницаемости (mPTP). Модулирование последней предотвращает высвобождение апоптотических факторов или блокирует другие механизмы клеточной смерти. Пероральная молекула обладает потенциалом для применения в терапии бокового амиотрофического склероза, периферической нейропатии, болезни Гентингтона, болезни Паркинсона, рассеянного склероза.

«Рош» получила олезоксим в ходе покупки «Трофос» (Trophos) в январе 2015 года за авансовых 120 млн евро плюс 350 млн евро по мере достижения определенных этапов развития проекта.

«Мосмедпрепараты»

Отказ от олезоксима связан с двумя главными моментами. Во-первых, продолжающиеся клинические испытания OLEOS фазы II подтвердили эффективность препарата-кандидата по истечении 12-месячного курса терапии, однако последующий анализ 18-месячных данных выявил ухудшение моторных функций. Во-вторых, появление антисмыслового олигонуклеотида «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), продвигаемого «Байоджен» (Biogen) и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), подняло планку эффективности терапии спинальной мышечной терапии на недосягаемый для олезоксима уровень.

«Рош» осталась верна прототипному рисдипламу (risdiplam, RG7916): это низкомолекулярное производное пиридазина, лицензированное у «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics), организует альтернативный сплайсинг гена SMN2.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.