«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Спинальная мышечная атрофия: олезоксим положен на полку

Roche прекратила разработку перспективного нейропротектора.

«Рош» (Roche) прекратила работу над олезоксимом (olesoxime), предназначенным для терапии спинальной мышечной атрофии. Швейцарский фармацевтический гигант пояснил свое решение «множеством трудностей», сопутствующих разработке этого экспериментального нейропротектора. Компания подчеркнула, что столкнулась с проблемами в подготовке должной липидной рецептуры олезоксима. Клинические исследования фазы III, запуск которых намечался в этом году, проводиться не будут.

Олезоксим — холестерин-подобный нейропротектор, предположительно таргетирующий митохондриальную пору переходной проницаемости (mPTP). Модулирование последней предотвращает высвобождение апоптотических факторов или блокирует другие механизмы клеточной смерти. Пероральная молекула обладает потенциалом для применения в терапии бокового амиотрофического склероза, периферической нейропатии, болезни Гентингтона, болезни Паркинсона, рассеянного склероза.

«Рош» получила олезоксим в ходе покупки «Трофос» (Trophos) в январе 2015 года за авансовых 120 млн евро плюс 350 млн евро по мере достижения определенных этапов развития проекта.

Отказ от олезоксима связан с двумя главными моментами. Во-первых, продолжающиеся клинические испытания OLEOS фазы II подтвердили эффективность препарата-кандидата по истечении 12-месячного курса терапии, однако последующий анализ 18-месячных данных выявил ухудшение моторных функций. Во-вторых, появление антисмыслового олигонуклеотида «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), продвигаемого «Байоджен» (Biogen) и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), подняло планку эффективности терапии спинальной мышечной терапии на недосягаемый для олезоксима уровень.

«Рош» осталась верна прототипному рисдипламу (risdiplam, RG7916): это низкомолекулярное производное пиридазина, лицензированное у «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics), организует альтернативный сплайсинг гена SMN2.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ