Французская «ЭйБи сайенс» (AB Science) уведомила, что не будет требовать исполнения процедуры повторной проверки рассматриваемого Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) регистрационного досье на «Масикан» (Masican, маситиниб) для терапии бокового амиотрофического склероза. В апреле Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) при EMA вынес отрицательное заключение по маситинибу, сославшись на недостаточность надежности промежуточных данных клинических испытаний и определенные пробелы в их анализе. Если ранее «ЭйБи» рассчитывала подать апелляцию на решение CHMP, то сейчас попробует добиться благосклонности регулятора иным способом, предоставив полный пакет итоговых данных по препарату-кандидату.

В клинических исследованиях фазы II/III показано, что у пациентов с «нормальным» темпом прогрессирования заболевания — менее чем −1,1 баллов в месяц, рассчитанных по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R), — маситиниб, назначаемый в дозе 4,5 мг/кг ежедневно на протяжении 48 недель, обеспечил 27-процентное снижение (−0,77 против −1,21 баллов) функциональных потерь в сравнении с плацебо (p<0,0157). Группа маситиниба превзошла контрольную группу и по другим показателям, включая 25-процентное продление выживаемости без прогрессирования (медианных 20 против 16 месяцев; p=0,0159), 28,5-процентное улучшение качества жизни согласно опроснику ALSAQ40 (разница среднеквадратических средних [∆LSM] 19,4 против 27,2; p=0,007), 22-процентное увеличение форсированной жизненной емкости легких (∆LSM 26,0 против 33,4; p=0,0332).

Однако больным с «высокой» скоростью развития патологии (динамика ALSFRS-R > −1,1 баллов/месяц), популяция которых насчитывает 15%–20%, маситиниб таких преимуществ не предоставил.

Маситиниб — избирательный ингибитор рецепторных тирозинкиназ III класса, в основном таргетированный на протоонкоген c-Kit, рецептор колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), рецептор тромбоцитарного фактора роста (PDGFR), а также внутриклеточные Lyn- и Fyn-киназы. В случае бокового амиотрофического склероза молекула подавляет процессы пролиферации и накопления микроглиальных клеток, разрушающих нейроны.

Ранее у маситиниба не получилось пробиться в терапии вялотекущего тяжелого системного мастоцитоза, распространенного рака поджелудочной железы, гастроинтестинальных стромальных опухолей. Лекарственное соединение проходит проверку при первично-прогрессирующем и безрецидивном вторично-прогрессирующем рассеянном склерозе.

В настоящее время маситиниб под брендами «Масивет» (Masivet) и «Кинавет» (Kinavet) используется в ветеринарии для лечения мастоцитом у собак.

Сейчас терапия бокового амиотрофического склероза располагает всего лишь двумя одобренными медикаментами. С 1995 года доступен «Рилутек»/«Теглутик» (Rilutek/Teglutik, ризулол): препарат «Санофи» (Sanofi), будучи блокатором тетродотоксин-чувствительных натриевых каналов, за счет прямого ингибирования каинатного и (NMDA-рецепторов снижающий токсическую концентрацию глутамата, продлевает жизнь лишь на пару-тройку месяцев. В мае 2017 года на Западе появился «Радикава»/«Радикут» (Radicava/Radicut, эдаравон), за которым стоит японская «Мицубиси Танабэ фарма» (Mitsubishi Tanabe Pharma): молекула, выступая акцептором свободных радикалов, действует как мощный антиоксидант, защищая от оксидативного стресса и нейронного апоптоза. Эдаравон лучше всего срабатывает на молодых пациентах.

В ноябре 2017 года «Сайтокинетикс» (Cytokinetics) остановила разработку экспериментального тирасемтива (tirasemtiv), после того как этот избирательный активатор быстрой изоформы скелетно-мышечного тропонина (FSTA) не прошел клинические испытания VITALITY-ALS фазы III.

Отраслевой конвейер препаратов-кандидатов против бокового амиотрофического склероза. Изображение: EP Vantage.

Национальный форум и международная специализированная выставка «Импортозамещение-2018»

К 2024 году Россия вполне способна войти в число пяти крупнейших экономик планеты и добиться темпов экономического роста выше мировых. Для этого необходимо проводить в жизнь технологическую революцию, важнейшей основой которой является непрерывный процесс импортозамещения. Парадигма последнего предполагает значительный рост отечественного производства и создание новых рабочих мест.

В профильной программе мероприятия:
«Фарма-2030»: новые пути развития производства и повышения конкурентоспособности на внешних рынках;
→ Современные информационные технологии: фокус на «цифровую медицину».

Организаторы: Правительство Российской Федерации, Минпромторг, профильные министерства и ведомства.
Дата проведения: 11–13 сентября 2018 года.
Место проведения: «Крокус Экспо», павильон 2, г. Москва.
Официальный сайт: https://www.imzam-forum.ru/.