«Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) опубликовала результаты фазы III клинических испытаний экспериментального препарата воретиген непарвовек (voretigene neparvovec) для лечения пациентов с наследственным поражением сетчатки, вызванным мутацией в гене RPE65. Лекарство уже получило статус прорывного и орфанного в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и орфанного в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA).

По истечении 12 месяцев после прохождения годичного курса воретигеном непарвовеком на оба глаза восемь из девяти пациентов контрольной группы продемонстрировали достижения первичной конечной точки, выраженной в улучшении показателя билатерального мобильного тестирования. Вторичные конечные точки — порог световой чувствительности для белого света и мобильное тестирование для глаза, первого прошедшего курс, — также засвидетельствовали статистически значимые улучшения. Между тем еще одна вторичная конечная точка, острота зрения, своих целей не достигла.

Кроме того, «Спарк» сообщила, что положительный эффект применения воретигена непарвовека сохранился на протяжении двух лет среди 20 из 29 пациентов параллельного исследования.

Расскажите нам, что вы думаете об этой новости. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Редакция Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.