«Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) опубликовала результаты фазы III клинических испытаний экспериментального препарата воретиген непарвовек (voretigene neparvovec) для лечения пациентов с наследственным поражением сетчатки, вызванным мутацией в гене RPE65. Лекарство уже получило статус прорывного и орфанного в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и орфанного в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA).

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:  Квизартиниб против острого миелоидного лейкоза

По истечении 12 месяцев после прохождения годичного курса воретигеном непарвовеком на оба глаза восемь из девяти пациентов контрольной группы продемонстрировали достижения первичной конечной точки, выраженной в улучшении показателя билатерального мобильного тестирования. Вторичные конечные точки — порог световой чувствительности для белого света и мобильное тестирование для глаза, первого прошедшего курс, — также засвидетельствовали статистически значимые улучшения. Между тем еще одна вторичная конечная точка, острота зрения, своих целей не достигла.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:  Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт

Кроме того, «Спарк» сообщила, что положительный эффект применения воретигена непарвовека сохранился на протяжении двух лет среди 20 из 29 пациентов параллельного исследования.

Национальный форум и международная специализированная выставка «Импортозамещение-2018»

К 2024 году Россия вполне способна войти в число пяти крупнейших экономик планеты и добиться темпов экономического роста выше мировых. Для этого необходимо проводить в жизнь технологическую революцию, важнейшей основой которой является непрерывный процесс импортозамещения. Парадигма последнего предполагает значительный рост отечественного производства и создание новых рабочих мест.

В профильной программе мероприятия:
«Фарма-2030»: новые пути развития производства и повышения конкурентоспособности на внешних рынках;
→ Современные информационные технологии: фокус на «цифровую медицину».

Организаторы: Правительство Российской Федерации, Минпромторг, профильные министерства и ведомства.
Дата проведения: 11–13 сентября 2018 года.
Место проведения: «Крокус Экспо», павильон 2, г. Москва.
Официальный сайт: https://www.imzam-forum.ru/.