«Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) опубликовала результаты фазы III клинических испытаний экспериментального препарата воретиген непарвовек (voretigene neparvovec) для лечения пациентов с наследственным поражением сетчатки, вызванным мутацией в гене RPE65. Лекарство уже получило статус прорывного и орфанного в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и орфанного в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA).

По истечении 12 месяцев после прохождения годичного курса воретигеном непарвовеком на оба глаза восемь из девяти пациентов контрольной группы продемонстрировали достижения первичной конечной точки, выраженной в улучшении показателя билатерального мобильного тестирования. Вторичные конечные точки — порог световой чувствительности для белого света и мобильное тестирование для глаза, первого прошедшего курс, — также засвидетельствовали статистически значимые улучшения. Между тем еще одна вторичная конечная точка, острота зрения, своих целей не достигла.

Кроме того, «Спарк» сообщила, что положительный эффект применения воретигена непарвовека сохранился на протяжении двух лет среди 20 из 29 пациентов параллельного исследования.

Национальный форум и международная специализированная выставка «Импортозамещение-2018»

К 2024 году Россия вполне способна войти в число пяти крупнейших экономик планеты и добиться темпов экономического роста выше мировых. Для этого необходимо проводить в жизнь технологическую революцию, важнейшей основой которой является непрерывный процесс импортозамещения. Парадигма последнего предполагает значительный рост отечественного производства и создание новых рабочих мест.

В профильной программе мероприятия:
«Фарма-2030»: новые пути развития производства и повышения конкурентоспособности на внешних рынках;
→ Современные информационные технологии: фокус на «цифровую медицину».

Организаторы: Правительство Российской Федерации, Минпромторг, профильные министерства и ведомства.
Дата проведения: 11–13 сентября 2018 года.
Место проведения: «Крокус Экспо», павильон 2, г. Москва.
Официальный сайт: https://www.imzam-forum.ru/.