«Мицубиси Танабэ фарма» (Mitsubishi Tanabe Pharma) надеется покончить с засушливым периодом на Западе, связанным с отсутствием новых препаратов для лечения бокового амиотрофического склероза. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приступило к рассмотрению заявки на эдаравон (edaravone), который может быть одобрен в июне 2017 года, тем самым став первым средством от этого разрушительного нейродегенеративного заболевания с момента появления в 1995 году на американском рынке «Рилутек» (Rilutek, рилузол) авторства «Санофи» (Sanofi), который продлевает жизнь пациентов лишь на пару-тройку месяцев.
Впрочем, после двадцати лет без новой терапии и ряда неудач по части клинических испытаний препаратов-кандидатов десятки тысяч пациентов с боковым амиотрофическим склерозом должны избегать ложных надежд. Однако некоторые основания для оптимистичного настроения всё же существуют.
Эдаравон (также известен как MCI-186) с 2001 года реализуется на рынке Японии, где, проходя как «Радикут» (Radicut), применяется для неврологического восстановления после острого ишемического инсульта (инфаркта головного мозга). В Индии соответствующим дженериком «Арон» (Arone) занимается «Эдинбрэ фармасьютикалс» (Edinburgh Pharmaceuticals).
В прошлом году Япония и Южная Корея одобрили «Радикут» для терапии бокового амиотрофического склероза. Тогда же FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоили препарату статус орфанного. Если всё пойдет успешно, в США лекарство будет продаваться под брендом «Радикава» (Radicava) посредством запущенной «ЭмТи фарма америка» (MT Pharma America).
Попутно голландская «Тривей» (Treeway) разрабатывает пероральную рецептуру (TW001) инъекционного эдаравона: медикамент находится на стадии клинических испытаний.
Эдаравон, будучи акцептором (поглотителем) свободных радикалов, действует как мощный антиоксидант, защищая от оксидативного стресса и нейронного апоптоза. Эдаравон демонстрирует уменьшение дофаминергической токсичности, индуцированной метамфетамином и 6-гидроксидопамином (оксидопамином), в полосатом теле и черном веществе, и не влияет на простимулированное метамфетамином высвобождение допамина или гипертермию. Кроме того, он показал защиту от дофаминергической токсичности, опосредованной синтетическим опиатом 1-метил-4-фенил-1,2,3,6-тетрагидропиридином (MPTP), в черном веществе.
Следует понимать, что запуск эдаварона в США не принесет больших денег «Мицубиси Танабэ». Так, в последнем финансовом квартале продажи «Радикут» сгенерировали 1,6 млрд иен (15 млн долларов) — почти столько же, сколько годом ранее, и это без оглядки на добавленное назначение препарата.
Эдаварон придет на достаточно крошечный американский рынок бокового амиотрофического склероза, оцененный в 2013 году, согласно экспертам GlobalData, в 38 млн долларов. Более того, к 2020-му спрос сожмется до 16 млн долларов по причине генерической конкуренции с «Рилутек» и отсутствием альтернативных медикаментов.
В следующем году FDA должно принять заявки на парочку других препаратов против бокового амиотрофического склероза: тирасемтив (tirasemtiv) — активатор скелетно-мышечного тропонина авторства «Сайтокинетикс» (Cytokinetics), мазитиниб (masitinib) — ингибитор рецепторной тирозинкиназы идей французской «Эй-би сайенс» (AB Science).
