«Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) определилась со стоимостью генно-терапевтического «Зинтегло» (Zynteglo, бетибеглоген аутотемцел), в начале июня одобренного в Европейском Союзе против бета-талассемии с зависимостью от гемотрансфузий. Препарат обойдется в 1,575 млн евро (1,77 млн долларов). Как и предполагалось, оплата будет осуществляться в рассрочку на протяжении пяти лет равными долями: вначале аванс, а затем ежегодные платежи, но только в том случае, если зафиксирована результативность лечения.
«Зинтегло» предназначен для лечения зависимой от переливаний крови бета-талассемии у пациентов 12 лет и старше без генотипа β0/β0, которым показана трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, но нет HLA-подходящего донора. Считается, что одной инъекции «Зинтегло» окажется достаточно, чтобы навсегда избавить от пожизненной необходимости в гемотрансфузиях.
Ранее отраслевые эксперты полагали, что «Зинтегло» для европейских пациентов обойдется в 785 тыс. евро (900 тыс. долларов). Но, как видим, «Блюбёрд» не постеснялась зарядить ценник вдвое выше. Примером ценообразования послужили, очевидно, другие генно-терапевтические лекарства: «Новартис» (Novartis) хочет 2,125 млн долларов за «Золгенсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек), исцеляющую спинальную мышечную атрофию, а «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) желает 850 тыс. долларов за «Лукстурна» (Luxturna, воретиген непарвовек) для лечения потери зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной биаллельной мутацией гена RPE65.
Никакого злорадствования, но судьба, ввиду непомерной алчности «Блюбёрд», подставила «Зинтегло» подножку: коммерческий запуск новинки отложен до 2020 года. Европейские регуляторы истребовали доработать и уточнить спецификации генно-терапевтического лекарства наряду с его производственным процессом. Подобная оптимизация необходима в том числе потому, что, согласно условному маркетинговому разрешению «Зинтегло», ему придется на ежегодной основе отправлять регуляторам обновленные данные об эффективности лечения, дабы по итогам заручиться полноценным одобрением.
По мнению отраслевых экспертов, «Блюбёрд» придерживается нелогичной политики ценообразования, позиционируя «Зинтегло» вторым после «Золгенсма» самым дорогим лекарством на планете. Стратегию можно было бы понять, если бы пациенты с бета-талассемией находились под угрозой неминуемой и скорой смерти, как в случае со спинальной мышечной атрофией, но ведь они, будучи хроническими больными, вполне успешно придерживаются поддерживающей гемотрансфузионной терапии.
С другой стороны, понять «Блюбёрд» можно, ведь совсем не факт, что «Зинтегло» сработает на абсолютно всех пациентах, навсегда сохранив свою эффективность после однократной инъекции. И потому есть резон выставить адский ценник, чтобы заработать хотя бы на авансовом платеже.
Так, обновленные данные применения «Зинтегло» свидетельствуют, что в регистрационных клинических испытаниях HGB-204 (Northstar, NCT01745120) фазы I/II избавиться от нужды в переливаниях крови смогли 80% пациентов (n=8/10) с менее тяжелой формой большой бета-талассемии и лишь 38% больных (n=3/8) с самой тяжелой формой заболевания (генотип β0/β0).
