В отрасли наметилась явная тенденция к появлению всё большего числа генотерапевтических лекарственных средств, если не излечивающих серьезные заболевания, причем после одной инъекции, то как минимум переводящих их в статус очень длительной ремиссии. Весьма затратные исследования и технологические сложности производства таких препаратов привели к тому, что стоимость генотерапии зашкаливает. Так, «Лукстурна» (Luxturna, воретиген непарвовек) — первый одобренный в США генотерапевтический препарат, который предназначен для лечения потери зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной биаллельной мутацией гена RPE65, — «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) предлагает за 850 тыс. долларов.
«Блюбёрд байо» (Bluebird Bio), стоящая за разрабатываемым «Лентиглобином» (LentiGlobin) для генотерапии бета-талассемии, зависимой от переливаний крови, которой страдает где-то 300 тыс. человек в мире, поделилась своим видением решения проблемы высокой стоимости действительно исцеляющих лекарств. Да, «справедливая цена» «Лентиглобина», рассчитанная с учетом улучшения качества и продолжительности жизни пациента, находится в пределах 2,1 млн долларов, но «Блюбёрд» собирается установить ее ниже.
Более того, предложено вначале вносить только 20% авансом, а оставшуюся сумму выплачивать 20-процентным частями ежегодно в течение четырех лет, но только при условии, что эффективность лечения удовлетворяет предопределенным критериям, таким как исчезновение необходимости в переливаниях крови или существенное снижение числа таких процедур. Напомним: бета-талассемия принуждает к постоянным трансфузиям крови, при которых растет риск переизбытка железа в организме (гемохроматоз), приводящий к повреждениям органов и преждевременной смерти.
Другими словами, платить придется лишь по факту результативности генотерапии, тем более пока нет чётких данных, как долго сохраняется ее целительное действие. Подход кажется разумным, если принимать во внимание различия в промежуточных исходах среди больных, притом что общая эффективность «Лентиглобина» и правда впечатляет.
Как предполагается, «Лентиглобин» появится в Старом Свете уже в этом году, в Новом — к 2020-му. Согласно прогнозам отраслевых экспертов, конечная стоимость «Лентиглобина» составит 1,2 млн долларов в США и 900 тыс. долларов (785 тыс. евро) в Европе.
Тем временем «Новартис» (Novartis) дожидается регуляторного решения относительно генотерапевтического «Золгенсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек) для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) типа I. Швейцарский фармгигант уверен, что «справедливая цена» лечения укладывается в сумму 4–5 млн долларов.
