Стартап «Глайкомайн» (Glycomine) привлек финансирование в размере 12 млн долларов. Деньги, полученные в ходе инвестиционного раунда A, пойдут на завершение доклинических тестов и переход к клиническим испытаниям экспериментальной заместительной терапии пациентов с редким заболеванием —врожденным нарушением процесса гликолизирования типа Ia (CDG-Ia). Речь идет о нарушении обмена веществ, неизлечимом приблизительно у 20% маленьких детей, в первые годы жизни зачастую умирающих от инфекции, проблем с печенью и болезней сердца. Дефект гена PMM2 приводит к потере фермента фосфоманномутазы 2, ответственного за катализ изомеризации манноза-6-фосфата в манноза-1-фосфат.
Средства также будут пущены на расширение усилий по части разработки ферментной заместительной терапии для лечения дефицита N-гликаназы (Ngly1).
В мире существует оценочно 7 тыс. орфанных болезней, и буквально каждый день открывается новая. 95% редких заболеваний не располагают одобренными препаратами для их лечения.
