«Регьюлес терапьютикс» (Regulus Therapeutics), сфокусированная на анти-микроРНК-препаратах, добавила пару экспериментальных лекарств на свой конвейер, намереваясь приступить к их испытаниям ближе к концу следующего года. RGLS5040, будучи ингибитором микроРНК-27, предназначен для терапии холестатического синдрома. RGLS4326, являясь ингибитором микроРНК-17, ориентирован на лечение аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек.
«Регьюлес» стремится доказать инвесторам, что ей по силам работать вне проекта RG-101 против вирусного гепатита C, который Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) поставило на паузу ввиду серьезных побочных эффектов, проявившихся в фазе II клинических исследований. Окончательный вердикт регулятора ожидается в первом квартале 2017 года.
Холестазная терапия RGLS5040 нацелена на заболевания вроде первичного билиарного цирроза (для него уже существуют два одобренных препарата: урсодезоксихолевая кислота и обетихолевая кислота), первичного склерозирующего холангита, а также врожденных нарушений типа синдрома Алажилля, специфического ведения которого не имеется. Конкурентов RGLS4326 на рынке США нет: только в Европе, Японии и Канаде одобрен «Самска» (Samsca, толваптан), продвигаемый «Оцука фармасьютикал» (Otsuka Pharmaceutical).
https://www.youtube.com/watch?v=XAIuf305ejs
