Генная терапия гемофилии B: вопросы остаются

Летом курс акций «ЮниКьюэ» опустился, после того как стало ясно, что данные по фазе I/II AMT-060 генной терапии гемофилии B, полученные по истечении девяти месяцев после курса лечения, сравнимы с собранными по истечении шести.

Между тем показатель спонтанных кровотечений, пересчитанный за год, в когорте малых доз программы AMT-060 упал с 8,3 до 3,4. Кровотечений не наблюдалось на протяжении последних 14 недель проанализированного периода. В когорте высоких доз показатель уменьшился с 3,0 до 0,7. Вот почему «ЮниКьюэ» настроена достаточно позитивно на дальнейшее изучение экспериментальной терапии гемофилии B.

https://www.youtube.com/watch?v=QJ1hI9pfmwE

Не закрытым, впрочем, остается вопрос на предмет активности FIX. «Спарк» полагает, что достаточен уровень в 12%: пациенты избавятся от хронического кровотечения в суставах. «ЮниКьюэ» стремится преодолеть отметку в 5%, свидетельствующую что у пациента умеренный фенотип и ему нет необходимости получать профилактические вливания фактора свертывания IX.

И всё же куда более важным следует считать показатель длительности ответа: в долгосрочной перспективе он имеет большее значение, нежели различия в показателях FIX. У «ЮниКьюэ» накоплен более обширный опыт в исследования, чем у «Спарк», а также за плечами есть шесть лет предварительных академических изысканий.

Опять же терапия AMT-060 местами предпочтительней: голландская фирма обращается к FIX немутантного типа, а аденоассоциированный вирусный вектор AAV5 применим для доставки гена тем 40% пациентам, в организме которых другие векторы, например AAV8, нейтрализуются антителами.