«Катабасис фармасьютикалс» (Catabasis Pharmaceuticals) была уверена, что ее препарату эдасалонексент (edasalonexent) уготовано стать тем прорывным лекарством, который изменит течение мышечной дистрофии Дюшенна. Однако экспериментальная молекула, выступающая ингибитором транскрипционного фактора NF-ϰB (ядерный фактор «каппа-би»), столкнулась с неудачей.
Полученные результаты второй части фазы I/II клинических испытаний MoveDMD показали, что эдасалонексент не смог превзойти плацебо: магнитно-резонансная томография не выявила (по времени релаксации T2) существенной разницы в уменьшении воспаления в мышцах голени у всех трех десятков пациентов на 12-й неделе терапии. Провал привел к 65-процентной потере курса акций «Катабасис».
Впрочем, для эдасалонексента не всё еще потеряно: его тщательные исследования продолжаются. Позже будут готовы остальные данные второй и третьей частей фазы I/II.
