Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит заявку «Аджиос фармасьютикалс» (Agios Pharmaceuticals) и «Селджен» (Celgene) на регистрацию энасидениба (enasidenib, AG-221) в ускоренном вдвое режиме. Решение будет принято к 30 августа. Препарат-кандидат нацелен на терапию рецидивирующей или рефрактерной формы острого миелоидного лейкоза (AML) с IDH2-мутацией.
Энасидениб представляет собой селективный, мощный, пероральный ингибитор мутантного фермента изоцитратдегидрогеназы-2 (IDH2), встречающегося среди 8–19% больных AML. В норме IDH2 и IDH1, относящиеся к метаболическим ферментам цикла трикарбоновых кислот, помогают расщеплять питательные вещества и генерировать энергию для клеток. Мутации приводят к созданию онкометаболической молекулы 2-гидроксиглутарата (2HG), высокие уровни которого изменяют эпигенетическую регуляцию клеток: вместо созревания они остаются примитивными и начинают быстро пролиферировать.
Если регулятор одобрит лекарство, это станет большой удачей для партнеров, которые занимаются медикаментом всего лишь три года. Заявка на регистрацию опирается на положительные результаты фазы I/II клинических исследований AG221-C-001. Тем временем изучается экспериментальный ивосидениб (ivosidenib, AG-120), выступающий ингибитором IDH1 и нацеленный на прогрессирующие солидные опухоли, такие как глиома, хондросаркома и холангиокарцинома. В портфеле разрабатываемых лекарств «Аджиос» есть и AG-881, подавляющий IDH1 и IDH2 одновременно.
