Дональд Трамп, впервые выступая перед конгрессом, обрушился на Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), с чувством заявив, что процедура одобрения лекарств «медленная и тягостная». Президент также дал неопределенные гарантии, что ситуация будет «разрешена во имя спасения большего числа жизней».
Спич Трампа охватил множество тем — от экономики до образования, но и здравоохранение получило особое внимание с рефреном о потребности аннулирования Закона о защите пациентов и доступном медицинском обслуживании, принятом Бараком Обамой (т. н. Obamacare).
«Мы должны устранить обременительный процесс одобрения жизненно важных лекарств, чтобы спасти больше жизней».
Президент США выступил вчера вечером, когда отмечался Международный день редких заболеваний. В связи с этим Трамп упомянул присутствующую Меган Кроули (Megan Crowley), которой в 15-месячном возрасте было диагностировано редкое наследственное заболевание, связанное с повреждением мышечных и нервных клеток по всему организму, — болезнь Помпе (генерализованный гликогеноз). Патология, которой страдает лишь 50 тыс. человек в мире, обусловлена накоплением гликогена в лизосомах по причине недостаточности лизосомного фермента — кислой α-1,4-глюкозидазы.
Ее отец, Джон Кроули (John Crowley), работавший в «Бристол-Майерс Сквибб» (Bristol-Myers Squibb), бросил все силы, чтобы соосновать биотехнологическую компанию «Новазайм фармасьютикалс» (Novazyme Pharmaceuticals) для поиска лекарства против этого орфанного заболевания. Корпоративная система медицинских услуг, препоны здравоохранения и законодательства — всё мешало и противостояло разработке новой терапии. Однако Джон не сдался, и сейчас его дочери, второкурснице Университета Нотр-Дам, уже 20 лет.
По мотивам этой реальной истории был снят фильм «Крайние меры» (Extraordinary Measures) с участием Брендана Фрейзера (Brendan Fraser) и Харрисона Форда (Brendan Fraser).
По мотивам этой реальной истории был снят фильм «Новазайм», которую в 2001 году купила «Джензайм» (Genzyme), ныне принадлежащая «Санофи» (Sanofi), проблему решила. В 2006 году FDA одобрило «Майозайм» (Myozyme, алглюкозидаза альфа), в 2010-м появился точной такой же «Люмизайм» (Lumizyme), разрешенный для позднего начала заболевания. Годовой курс лечения обходится, что уже стало традицией для Америки, в 100–300 тыс. долларов в зависимости от веса пациента.
«Если мы избавимся от ограничений, причем не только в FDA, но и правительстве, нам посчастливиться чаще сталкиваться с чудесами вроде истории Меган».
В начале февраля президент провел совещание с руководителями ведущих американских фармкомпаний, пытаясь совместно выработать стратегию и политику дальнейших положительных изменений в фармотрасли. «Мосмедпрепараты» подробно об этом докладывали в статье «Дональд Трамп и „Большая фарма“: итоги встречи».
