«Албирео фарма» (Albireo Pharma) анонсировала грядущие опорные клинические испытания фазы III своего ведущего препарата-кандидата A4250, нацеленного на пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПСВХ). Эта группа редких патологий (один человек на 50–100 тыс.), вызванных дефектами в гепатоцитарных транспортерах желчных кислот, приводит к накоплению последних в печени, что отражается в виде сильного зуда, желтухи, задержек развития, цирроза и трансплантации печени. В настоящее время эффективного лечения не существует.

Во втором полугодии «Албирео» наметила исследовать A4250 среди 60 пациентов с ПСВХ (типов I и II), которые будут на протяжении шести месяцев получать этот экспериментальный препарат. Контрольными точками выбраны показатель изменения степени зуда и сывороточная концентрация желчных кислот в сравнении с группой плацебо.

A4250 представляет собой мощный и избирательный ингибитор повздошнокишечного транспортера желчных кислот (IBAT), также известного как апикальный натрий-зависимый транспортер желчных кислот (ASBT), — белка, отвечающего за рециркуляцию желчных кислот из кишечника в печень. Впрочем, «Шайр» (Shire) не особо надеется на свой ASBT-ингибитор мараликсибат (maralixibat), изучаемый в фазе II.

Расскажите нам, что вы думаете об этой новости. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Редакция Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.