«Воксзого» (Voxzogo, восоритид) — новый лекарственный препарат, предназначенный для увеличения линейного роста у людей в возрасте 5 лет и старше, страдающих ахондроплазией с открытыми эпифизами, то есть кости которых всё еще растут.
«Воксзого», разработанный «БайоМарин фармасьютикал» (BioMarin Pharmaceutical), одобрен в ноябре 2021 года Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Регуляторный вердикт вынесен в ускоренном порядке: восоритиду еще предстоит окончательно подтвердить собственную терапевтическую эффективность.
В августе 2021 года «Воксзого» получил маркетинговое разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA): восоритид показан для лечения генетически подтвержденной ахондроплазии у пациентов в возрасте 2 лет и старше, эпифизы которых не закрыты.
В 2022 году ожидается появление «Воксзого» в других странах, включая Австралию, Бразилию, Японию.
Ахондроплазия — аутосомно-доминантное генетическое заболевание, представляющее собой первичную скелетную дисплазию, основной особенностью которой является карликовость: непропорционально короткие руки и ноги при обычно нормальной длине туловища. Средний рост взрослого при ахондроплазии составляет 131 см у мужчин и 123 см у женщин. Среди осложнений ахондроплазии: компрессия спинного мозга (спинальный стеноз), гидроцефалия, рестриктивное заболевание легких, апноэ сна, дисфункция среднего уха, ортопедические осложнения, ожирение и гастроэзофагеальный рефлюкс. Интеллект не страдает.
Восоритид (vosoritide), будучи рекомбинантным аналогом натрийуретического пептида типа C (NPPC), позволяет добиться прибавки к скорости роста в среднем на 1,57 см в год, если сравнивать с плацебо.
На данный момент совершенно точно установлено, что восоритид положительно влияет на рост пациентов, однако нет данных по силам ли ему предотвращать потерю слуха, апноэ сна и жизнеугрожающие проблемы со скелетом по причине прогрессирования ахондроплазии.
Восоритид назначается ежедневно в виде подкожных инъекций.
Стоимость «Воксзого» для американских пациентов составляет приблизительно 320 тыс. долларов в год без учета скидок и дисконтов. Годовой курс «Воксозого» в Европе обойдется в 300 тыс. долларов. Согласно отраслевым прогнозам, восоритид уверенно выйдет на уровень 1 млрд долларов ежегодных продаж.
«Мосмедпрепараты» рассказывали о «Воксзого» в обширном материале «Восоритид: первое лекарство против карликовости», который подробно разобрал механизм действия этого препарата и какую пользу от него следует ожидать, остановился на других экспериментальных лекарствах против дварфизма, поднял вопрос о «гордости карликов».
Дополнительные материалы
Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата «Воксзого» (Voxzogo, восоритид) в США. [PDF]
Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата «Воксзого» (Voxzogo, восоритид) в Европе. [PDF]
Conference call to discuss U.S. approval of Voxzogo (vosoritide) for the treatment of children with achondroplasia ages 5 years and older. BioMarin Pharmaceutical. November 19, 2021. [PDF]
Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial. Lancet. 2020 Sep 5;396(10252):684-692. [источник]
C-type natriuretic peptide analogue therapy in children with achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. [источник]
