«Окалива» (Ocaliva, обетихолевая кислота) авторства «Интерсепт фармасьютикалс» (Intercept Pharmaceuticals) получил ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), которое разрешило его применять в лечении первичного билиарного холангита в сочетании с урсодезоксихолевой кислотой среди взрослых пациентов, адекватно не реагирующих на последнюю. Препарат также можно использовать монотерапевтически, если пациенты нетолерантны к урсодезоксихолевой кислоте.

Первичный билиарный холангит, прежде известный как первичный билиарный цирроз, — редкое аутоиммунное холестатическое заболевание печени. Его причиной является медленное прогрессирующее разрушение мелких желчных протоков в печени, приводящее к накоплению желчи и других токсинов. Последующее медленное повреждение печеночной ткани приводит к рубцеванию, фиброзу и, в конечном итоге, циррозу. Заболевание поражает одного человека на 3–4 тыс., причем оно гораздо более распространено среди женщин, чем мужчин (в соотношении 9 к 1).

https://www.youtube.com/watch?v=xtfvWZT69X0

Обетихолевая кислота (obeticholic acid), будучи полусинтетическим аналогом 6α-этил-хенодезоксихолевой кислоты — естественной желчной кислоты, выступает агонистом фарнезоидного X-рецептора (FXR), экспрессирующего в печени, кишечнике, почках и жировой ткани ядерного рецептора. FXR является ключевым регулятором сигнальных путей желчных кислот, воспаления, фибротизации и метаболизма. Активация FXR снижает концентрацию желчных кислот в гепатоцитах посредством подавления синтеза de novo из холестерина, а также за счет увеличения транспорта желчных кислот из гепатоцитов. Эти механизмы обеспечивают ограничение общего размера пула циркулирующих желчных кислот и стимулируют желчеобразование.

«Мосмедпрепараты»

https://www.youtube.com/watch?v=R7YKKs5S_-g

В клинических испытаниях POISE фазы III обетихолевая кислота, назначаемая монотерапевтически или в комбинации с урсодезоксихолевой кислотой на протяжении 12 месяцев, продемонстрировала выход 46% пациентов против 10% в группе плацебо (p<0,0001) к композитной первичной конечной точке, оформленной по трем критериям. Необходимо было добиться, во-первых, снижения сывороточной щелочной фосфатазы (ALP) — печеночного фермента и отражающего прогрессирование заболевания биомаркера — ниже целевого порога, выставленного 1,67-кратным верхним пределом нормы, составляющим 118 и 124 единиц/л для женщин и мужчин. Во-вторых, снижения ALP минимум на 15% относительно исходного уровня. В-третьих, нормализации общего билирубина до уровня, меньшего или эквивалентного верхнему пределу нормы, составляющему 1,1 и 1,5 мг/дл для женщин и мужчин.

«Окалива» (Ocaliva, обетихолевая кислота).«Интерсепт» заявила стоимость «Окалива» в 69350 долларов в год. Оно и понятно: за последние почти два десятка лет не появлялось никаких новых лекарственных средств для ведения первичного билиарного цирроза.

Тем временем продолжается изучение обетихолевой кислоты в терапии неалкогольного стеатогепатита (НАСГ), первичного склерозирующего холангита, алкогольной болезни печени. Особенно важным для бизнеса «Интерсепт» является рынок НАСГ, оцениваемый в десятки миллиардов долларов. Эффективной терапии этого широко распространенного заболевания печения до сих пор не существует, и, если «Окалива» удастся подключить патологию, к 2022 году его продажи, согласно прогнозам EvaluatePharma, выйдут на уровень 2,7 млрд долларов.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Татьяна фон Ройсс

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Татьяне и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.