«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Тирасемтив прогорел на боковом амиотрофическом склерозе

Избирательный активатор быстрой изоформы скелетно-мышечного тропонина провалился.

«Сайтокинетикс» (Cytokinetics) остановила процесс разработки экспериментального тирасемтива (tirasemtiv), после того как этот избирательный активатор быстрой изоформы скелетно-мышечного тропонина (FSTA) не смог статистически значимо выйти к первичной и вторичным конечным точкам в ходе клинических испытаний VITALITY-ALS фазы III на пациентах с боковым амиотрофическим склерозом. Курс акций компании обрушился на 35%.

Тирасемтив активирует комплекс FSTA за счет увеличения его чувствительности к кальцию, что приводит к нарастанию мышечной силы и отсрочке времени начала мышечного утомления. В результате улучшается мышечная сократимость.

«Сайтокинетикс», впрочем, не переживает: в запасе есть более совершенная молекула с аналогичной таргетированностью, CK-2127107 (CK-107), которая изучается совместно с «Астеллас фарма» (Astellas Pharma) и среднестадийные результаты проверки которой будут готовы в следующем году.

Клинические исследования VITALITY-ALS фазы III оценили влияние тирасемтива на 743 пациентах с диагностированным в течение 24 месяцев боковым амиотрофическим склерозом и расчетным показателем жизненной емкости легких (ЖЕЛ) в 70% и более от расчетной. Первичной конечной точкой было выбрано изменение ЖЕЛ после 24-недельного курса терапии в сравнении с плацебо. Заявлено, что в группе препарата отмечено сдерживающее влияние тирасемтива на динамику уменьшения ЖЕЛ. Вторичные конечные точки, проанализированные после 48 недель лечения, включали: изменение трех (10, 11 и 12) респираторных показателей по шкале ALSFRS-R, кривую совокупной мышечной силы, а также время до начала первого снижения ЖЕЛ, легочной недостаточности или летального исхода.

Потребность в новых лекарствах против бокового амиотрофического склероза чрезвычайно высока ввиду отсутствия эффективного медикаментозного ведения этого смертельного нейродегенеративного заболевания.

До недавнего времени единственным одобренным препаратом был «Рилутек»/«Теглутик» (Rilutek/Teglutik, ризулол), блокирующий тетродотоксин-чувствительные натриевые каналы и напрямую ингибирующий каинатный и NMDA-рецепторы. Впрочем, этот появившийся в 1995 году препарат «Санофи» (Sanofi) продлевает жизнь пациентов лишь на несколько месяцев.

Настоящим открытием стал антиоксидантный «Радикава»/«Радикут» (Radicava/Radicut, эдаравон), за которым стоит японская «Мицубиси Танабэ фарма» (Mitsubishi Tanabe Pharma) и который способен сдерживать прогрессирование бокового амиотрофического склероза.

Тирасемтив прогорел на боковом амиотрофическом склерозе
Отраслевой конвейер препаратов-кандидатов против бокового амиотрофического склероза. Изображение: EP Vantage.

Французская «ЭйБи сайенс» (AB Science) завершает разработку маситиниба (masitinib), нацеленного на протоонкоген c-Kit, рецептор тромбоцитарного фактора роста (PDGFR) и рецептор фактора роста фибробластов (FGFR4). Впрочем, с этим тирозинкиназным ингибитором, ингибирующим воспалительные процессы, не всё так гладко. В конце сентября 2016 года регистрационное досье на препарат, брендированный как «Масикан» (Masican), было принято на рассмотрение Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA).

Явные успехи демонстрирует экспериментальная терапия «Ньюроун» (NurOwn) бокового амиотрофического склероза на основе стволовых клеток, которой занимается израильская «Брейнсторм селл терапьютикс» (BrainStorm Cell Therapeutics). После забора мезенхимальных стволовых клеток из костного мозга пациента они культивируются in vitro в специальных условиях, индуцирующих секрецию различных нейтрофических факторов, включая глиальный нейтрофический фактор (GDNF), нейтрофический фактор головного мозга (BDNF), фактор роста эндотелия сосудов (VEGF), фактор роста гепатоцитов (HGF). Все они, есть мнение, помогают выживаемости нейронов путем их защиты от токсинов.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ