Когда в сентябре 2010 года Ник Лешли окончательно возглавил «Дженетикс фармасьютикалс» (Genetix Pharmaceuticals), компания сменила имя на «Блюбёрд байо», тем самым открыв новую страницу своего развития, продолжающегося с апреля 1992-го. У нового руководителя есть особый интерес к успеху предприятия: венчурная «Сёд рок венчез» (Third Rock Ventures), партнером которой он является, вложила немало средств в фирму.

Деловая хватка Ника Лешли, за плечами которого работа в «Идимер фармасьютикалс»» (Edimer Pharmaceuticals), «Аджиоус фармасьютикалс» (Agios Pharmaceuticals) и «Миллениум фармасьютикалс» (Millennium Pharmaceuticals), позволила «Блюбёрд» добраться до рыночной стоимости в 1,3 млрд долларов.

«Блюбёрд» занимается тем, чем отказываются другие, включая крупных игроков, — генной терапией. В данном случае разрабатываются созданные методами генной инженерии вирусы, безопасно заменяющие ошибочные гены их правильными версиями с тем, чтобы дать надежду страдающим от изнурительных заболеваний.

Лешли невольно пришлось стать что называется проповедником генной терапии, убеждая сообщество в ее надежности и эффективности в задачах доставки правильных генов к клеткам-мишеням.

«Мосмедпрепараты»

«У каждого ребенка есть право на синюю птицу счастья»

Так, препарат-кандидат LentiGlobin BB305, которому Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило статус прорывного, предназначен для терапии большой бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. Он работает следующим образом. Из красного костного мозга пациента извлекаются собственные гемопоэтические стволовые клетки (гемоцитобласты), затем генно-инженерный лентивирусный вектор (на основе модифицированной, нетиражирующейся версии вируса ВИЧ-1) заменяет их некорректный ген бета-глобина на правильно функционирующий, наконец модифицированные клетки возвращаются хозяину, предварительно избавленного от дефектных посредством химиотерапии.

https://www.youtube.com/watch?v=EhZ9yCY8O_I

Препарат-кандидат Lenti-D, функционирующий сходным образом, ориентирован на стабилизацию и предотвращение прогрессирования церебральной адренолейкодистрофии. Для этого вставляется правильная копия гена ABCD1.

«Блюбёрд» совместно с «Селджен» (Celgene) также занимается исследованиями генного редактирования в направлении химерных антигенных рецепторов (CAR) и Т-клеточных рецепторов (TCR): генетически измененные T-клетки пациента потенциально пригодны для борьбы с лимфомами.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев, Татьяна фон Ройсс, Юлия Стрельцова, Алексей Губарев

Эксперты R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация об экспертах и их контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.