Когда в сентябре 2010 года Ник Лешли окончательно возглавил «Дженетикс фармасьютикалс» (Genetix Pharmaceuticals), компания сменила имя на «Блюбёрд байо», тем самым открыв новую страницу своего развития, продолжающегося с апреля 1992-го. У нового руководителя есть особый интерес к успеху предприятия: венчурная «Сёд рок венчез» (Third Rock Ventures), партнером которой он является, вложила немало средств в фирму.
Деловая хватка Ника Лешли, за плечами которого работа в «Идимер фармасьютикалс»» (Edimer Pharmaceuticals), «Аджиоус фармасьютикалс» (Agios Pharmaceuticals) и «Миллениум фармасьютикалс» (Millennium Pharmaceuticals), позволила «Блюбёрд» добраться до рыночной стоимости в 1,3 млрд долларов.
«Блюбёрд» занимается тем, чем отказываются другие, включая крупных игроков, — генной терапией. В данном случае разрабатываются созданные методами генной инженерии вирусы, безопасно заменяющие ошибочные гены их правильными версиями с тем, чтобы дать надежду страдающим от изнурительных заболеваний.
Лешли невольно пришлось стать что называется проповедником генной терапии, убеждая сообщество в ее надежности и эффективности в задачах доставки правильных генов к клеткам-мишеням.
«У каждого ребенка есть право на синюю птицу счастья»
Так, препарат-кандидат LentiGlobin BB305, которому Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило статус прорывного, предназначен для терапии большой бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. Он работает следующим образом. Из красного костного мозга пациента извлекаются собственные гемопоэтические стволовые клетки (гемоцитобласты), затем генно-инженерный лентивирусный вектор (на основе модифицированной, нетиражирующейся версии вируса ВИЧ-1) заменяет их некорректный ген бета-глобина на правильно функционирующий, наконец модифицированные клетки возвращаются хозяину, предварительно избавленного от дефектных посредством химиотерапии.
https://www.youtube.com/watch?v=EhZ9yCY8O_I
Препарат-кандидат Lenti-D, функционирующий сходным образом, ориентирован на стабилизацию и предотвращение прогрессирования церебральной адренолейкодистрофии. Для этого вставляется правильная копия гена ABCD1.
«Блюбёрд» совместно с «Селджен» (Celgene) также занимается исследованиями генного редактирования в направлении химерных антигенных рецепторов (CAR) и Т-клеточных рецепторов (TCR): генетически измененные T-клетки пациента потенциально пригодны для борьбы с лимфомами.
