«Шайр» (Shire) прекратила дальнейшее развитие BAX 335, генной терапии гемофилии B, которая была получена с портфелем «Баксалта» (Baxalta), чье поглощение за 32 млрд долларов завершилось в июне этого года. Вместо этого британская компания сосредоточится на доклинической генотерапевтической программе, которая, есть мнение, имеет лучшие шансы на успех. Тем самым открывается дорога для подходов к лечению этого заболевания со стороны конкурирующих «ЮниКьюэ» (uniQure) и «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics).

«Баксалта» добралась до фазы I/II клинических испытаний BAX 335, первые результаты которой были готовы более года назад. Речь идет об использовании аденоассоциированного вирусного вектора AAV8 для доставки гена фактора свертывания IX (FIX) варианта Padua, в восемь раз более активного, нежели обычный фактор IX, при дефиците которого развивается гемофилия В. В итоге засвидетельствована 20–25-процентная экспрессия FIX в течение целого года, но только у одного пациента.

«Мосмедпрепараты»

Тем временем «ЮниКьюэ» и «Спарк» уже располагают похожими данными клинических испытаний собственных генных терапий, тогда как «Дайменшн терапьютикс» (Dimension Therapeutics) и «Сангамо байосайенсиз» (Sangamo BioSciences) близки к этому. При этом инвесторы оценивают потенциал «ЮниКьюэ» выше остальных игроков: голландская фирма обращается к FIX немутантного типа, а вектор AAV5 применим для приблизительно 40% пациентов, которым AAV8 не подходит по причине его нейтрализации антителами.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.