Курс акций «ЮниКьюэ» (uniQure) снизился, после того как стало ясно, что данные по фазе I/II клинических испытаний AMT-060 генной терапии гемофилии B, полученные по истечении девяти месяцев после курса лечения сравнимы с собранными по истечении шести. С одной стороны, это отражает успех генной активности фактора свертывания IX (FIX): четыре из пяти пациентов в группе с низкой дозировкой более не нуждаются в получении профилактических вливаний FIX. Однако одному испытуемому по-прежнему необходимы инфузии, а уровень активности его FIX ниже 2% от нормального, притом что у вышеупомянутых этот показатель лежит в пределах 2,9-7,2%.

Но и этого недостаточно: конкурирующей «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) удалось добраться до экспрессии FIX в пределах 27–35% среди четырех пациентов. Впрочем, шансы на успех у «ЮниКьюэ» всё же есть: голландская фирма обращается к FIX немутантного типа, а вирусный вектор AAV5 применим для доставки гена тем пациентам, в организме которых другие векторы, например AAV8, нейтрализуются антителами. Опять же еще не готовы результаты для группы с высокой дозировкой.

Тем временем «Шайр» (Shire) прекратила дальнейшее развитие BAX 335, генной терапии гемофилии B, которая была получена с портфелем «Баксалта» (Baxalta), чье поглощение за 32 млрд долларов завершилось в июне этого года. Вместо этого британская компания сосредоточится на доклинической генотерапевтической программе, которая, есть мнение, имеет лучшие шансы на успех.