Курс акций «ЮниКьюэ» (uniQure) снизился, после того как стало ясно, что данные по фазе I/II клинических испытаний AMT-060 генной терапии гемофилии B, полученные по истечении девяти месяцев после курса лечения сравнимы с собранными по истечении шести. С одной стороны, это отражает успех генной активности фактора свертывания IX (FIX): четыре из пяти пациентов в группе с низкой дозировкой более не нуждаются в получении профилактических вливаний FIX. Однако одному испытуемому по-прежнему необходимы инфузии, а уровень активности его FIX ниже 2% от нормального, притом что у вышеупомянутых этот показатель лежит в пределах 2,9-7,2%.

Но и этого недостаточно: конкурирующей «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) удалось добраться до экспрессии FIX в пределах 27–35% среди четырех пациентов. Впрочем, шансы на успех у «ЮниКьюэ» всё же есть: голландская фирма обращается к FIX немутантного типа, а вирусный вектор AAV5 применим для доставки гена тем пациентам, в организме которых другие векторы, например AAV8, нейтрализуются антителами. Опять же еще не готовы результаты для группы с высокой дозировкой.

Тем временем «Шайр» (Shire) прекратила дальнейшее развитие BAX 335, генной терапии гемофилии B, которая была получена с портфелем «Баксалта» (Baxalta), чье поглощение за 32 млрд долларов завершилось в июне этого года. Вместо этого британская компания сосредоточится на доклинической генотерапевтической программе, которая, есть мнение, имеет лучшие шансы на успех.

Национальный форум и международная специализированная выставка «Импортозамещение-2018»

К 2024 году Россия вполне способна войти в число пяти крупнейших экономик планеты и добиться темпов экономического роста выше мировых. Для этого необходимо проводить в жизнь технологическую революцию, важнейшей основой которой является непрерывный процесс импортозамещения. Парадигма последнего предполагает значительный рост отечественного производства и создание новых рабочих мест.

В профильной программе мероприятия:
«Фарма-2030»: новые пути развития производства и повышения конкурентоспособности на внешних рынках;
→ Современные информационные технологии: фокус на «цифровую медицину».

Организаторы: Правительство Российской Федерации, Минпромторг, профильные министерства и ведомства.
Дата проведения: 11–13 сентября 2018 года.
Место проведения: «Крокус Экспо», павильон 2, г. Москва.
Официальный сайт: https://www.imzam-forum.ru/.