Курс акций «ЮниКьюэ» (uniQure) снизился, после того как стало ясно, что данные по фазе I/II клинических испытаний AMT-060 генной терапии гемофилии B, полученные по истечении девяти месяцев после курса лечения сравнимы с собранными по истечении шести. С одной стороны, это отражает успех генной активности фактора свертывания IX (FIX): четыре из пяти пациентов в группе с низкой дозировкой более не нуждаются в получении профилактических вливаний FIX. Однако одному испытуемому по-прежнему необходимы инфузии, а уровень активности его FIX ниже 2% от нормального, притом что у вышеупомянутых этот показатель лежит в пределах 2,9-7,2%.

Но и этого недостаточно: конкурирующей «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) удалось добраться до экспрессии FIX в пределах 27–35% среди четырех пациентов. Впрочем, шансы на успех у «ЮниКьюэ» всё же есть: голландская фирма обращается к FIX немутантного типа, а вирусный вектор AAV5 применим для доставки гена тем пациентам, в организме которых другие векторы, например AAV8, нейтрализуются антителами. Опять же еще не готовы результаты для группы с высокой дозировкой.

«Мосмедпрепараты»

Тем временем «Шайр» (Shire) прекратила дальнейшее развитие BAX 335, генной терапии гемофилии B, которая была получена с портфелем «Баксалта» (Baxalta), чье поглощение за 32 млрд долларов завершилось в июне этого года. Вместо этого британская компания сосредоточится на доклинической генотерапевтической программе, которая, есть мнение, имеет лучшие шансы на успех.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Присоединиться к обсуждению

1 комментарий

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.

  1. Уведомление: Генная терапия гемофилии B: вопросы остаются | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ