«Эдитас медисин» (Editas Medicine), продолжающая развивать тему генной инженерии CRISPR-Cas9, подружилась с «Адверум байотекнолоджис» (Adverum Biotechnologies) с тем, чтобы найти средство для лечения пяти наследственных заболеваний сетчатки посредством генотерапевтических вирусных векторов.
В портфеле «Эдитас» уже есть офтальмологическое направление: в рамках программы амавроза Лебера типа 10 (LCA10), редкой формы слепоты, осуществляется редактирование первичных фибробластов, устраняющее мутацию целевого гена CEP290 для полноценной экспрессии центросомального протеина. Кроме того, компания занимается вопросами мышечной дистрофии Дюшена, гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников.
В рамках сделки «Эдитас» заплатит «Адверум» 1 млн долларов авансом, плюс еще столько же за каждый перспективный проект. Первая предоставит геномное редактирование CRISPR, вторая — генотерапию на базе аденовирусных векторов. Всё это поможет и дальше диверсифицировать бизнес «Эдитас».
