«Аджиос фармасьютикалс» (Agios Pharmaceuticals) свернула разработку экспериментального AG-519, активатора пируваткиназы типа R (PKR), против недостаточности пируваткиназы — редкого заболевания, приводящего к гемолитической анемии и на сегодня не располагающего эффективным лечением: пациентам требуются переливание крови, спленэктомия, хелатная терапия. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) указало на случаи холестатического гепатита в фазе I клинических исследований.
К счастью, на конвейере «Аджиос» есть AG-348, другая молекула против этой генетической патологии, и она продолжает изучаться в фазе II. Впрочем, рынок отреагировал на новость чересчур агрессивно, опустив акции компании почти на одну пятую.
На балансе «Аджиос» это вряд ли скажется, учитывая близящуюся регистрацию препарата-кандидата энасидениб (enasidenib, AG-221), создаваемого совместно с «Селджен» (Celgene). Медикамент, являющийся селективным, мощным ингибитором мутантного фермента изоцитратадегидрогеназы-2 (IDH2), ориентирован на терапию рецидивирующей и/или рефрактерной формы острого миелоидного лейкоза. Кроме того, в первой половине следующего года будет подана заявка на AG-120, ингибитор изоцитратадегидрогеназы-1 (IDH1), нужный для перволинейной терапии этой же болезни, а также пригодный в случаях миелодиспластического синдрома и прогрессирующих солидных опухолей, таких как глиома, хондросаркома и холангиокарцинома.
