Израильская «Проталикс байотерапьютикс» (Protalix BioTherapeutics) поделилась промежуточными результатами фазы II клинических испытаний препарата-кандидата алидорназа альфа (alidornase alfa) против муковисцидоза среди пациентов, прежде принимавших «Пульмозим» (Pulmozyme, дорназа альфа) авторства «Дженентек» (Genentech), принадлежащей «Рош» (Roche).
Изученные на сегодня 13 пациентов добрались до первичной конечной точки, продемонстрировав усредненный абсолютный прирост прогнозируемого показателя объема форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1) на уровне 4,1 пунктов. Для сравнения: существующие модуляторы муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) в лице препаратов «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) — «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор) и «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор) — показали прибавку на 2,5 пунктов. Что важно, эти лекарства пригодны для лечения приблизительно половины страдающих муковисцидозом, тогда как экспериментальная молекула охватывает все генотипы заболевания.
Алидорназа альфа представляет собой рекомбинантную форму человеческой дезоксирибонуклеазы I (ДНК-аза I), экспрессированной на растительных клетках. Соединение, будучи химически модифицированным, устойчиво к ингибированию актином. ДНК-аза I, как часть нынешних подходов к ведению муковисцидоза, призвана подавлять вязкость мокроты, накапливающейся в легких и способствующей появлению рецидивирующих инфекций. Белок актин выступает сильным ингибитором ДНК-азы I.
