Главное
Биотехнологический стартап «Рапо терапьютикс» (Rapport Therapeutics) сосредоточен на открытии и разработке новых лекарственных препаратов, ориентированных на максимально точное воздействие на рецепторы-мишени, чтобы терапия неврологических заболеваний стала куда более эффективной и безопасной.
«Рапо», за запуском которой стоят «Янссен» (Janssen) в составе «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson) вместе с венчурными Third Rock Ventures и ARCH Venture Partners, вышла в публичное пространство в начале марта 2023 года — с 100 млн долларов в кармане.
В конце августа 2023 года «Рапо» привлекла 150 млн долларов инвестиционных вливаний.
Подробности
Проблема традиционной нейрофармакологии состоит в том, что современные нейроактивные лекарственные препараты зачастую не обладают достаточной точностью целевого действия, поскольку оно направлено главным образом на рецепторы, повсеместно распределенные в нервной системе. При этом заболевания, на терапию которых ориентированы эти лекарства, как правило, возникают в определенных типах клеток или ограниченных областях головного мозга. Широкая активность препаратов приводит к снижению эффективности, множеству нежелательных явлений, неоптимальному дозированию, несоблюдению режима приема лекарства или вообще отказу от них.
«Рапо терапьютикс» (Rapport Therapeutics) пробует решить указанную проблему путем точного фармакологического нацеливания на те типы клеток и нейроцепей, которые являются источником нейрофизиологических отклонений. Предлагаемый подход должен существенно повысить эффективность и ограничить спектр и выраженность нежелательных явлений.
Клеточные рецепторы не работают в одиночку: их экспрессию и функционирование регулируют сообщества ассоциированных с ними белков. Такие рецептор-ассоциированные белки (RAP) вполне разумно использовать для точного таргетирования нейромедицинских препаратов в ткани нейронов, пораженных болезнью.
Если сами нейромедиаторные рецепторы распространены повсеместно, то RAP обычно функционируют только в отдельных и специфических типах клеток или нейроанатомических областях головного мозга. Посредством интеграции регионально-специфических RAP в процессы поиска и разработки лекарственных молекул — благодаря научной экспертизе в передовой генетике, функциональной протеомике и визуализации головного мозга — открываются возможности для создания новых препаратов, действующих только на те области, где присутствуют эти RAP. Другими словами, речь идет о лекарствах, характеризующихся механизмом действия с прежде недостижимой селективностью.
Сейчас «Рапо» проводит в жизнь свою первую программу, RAP-219, представляющую собой низкомолекулярный препарат для лечения устойчивых к терапии судорожных расстройств, включая эпилепсию. Последняя, к слову, несмотря на множество одобренных лекарственных средств, всё равно налагает на пациентов тяжелое бремя: от 30% до 50% больных сталкиваются с эпилептическими приступами.
Экспериментальный RAP-219, прецизионно модулирующий нейромедиаторные рецепторы в гиппокампе, проходит клиническое испытание фазы I на здоровых добровольцах.
В 2024 году к запуску намечены два клинических исследования фазы II, которые изучат этот препарат-кандидат против резистентной эпилепсии и еще одну молекулу против пока нераскрываемого психиатрического расстройства; не исключено, таковым будет выбрана биполярная депрессия.
