«Ньюровиа» (NeuroVia) закрыла инвестиционный раунд A, собрав 14 млн долларов. Основной поток финансирования этого биотехнологического стартапа поступил от венчурных фондов «Санофи» (Sanofi) и «Новартис» (Novartis). Деньги пойдут на продолжение разработки препарата-кандидата собетирома (sobetirome), или NV1205, изучаемого в терапии адренолейкодистрофии, сцепленной с X-хромосомой (X-ALD). Экспериментальная молекула, похоже, способна изменить течение этого редкого (1 человек на 17 тыс.) генетического заболевания и пригодна для всех фенотипов патологии (церебральной и адреномиелоневропатии).

«Мосмедпрепараты»

Адренолейкодистрофия (болезнь Аддисона — Шильдера, болезнь Зиммерлинга — Крейтцфельдта) характеризуется повышенными уровнями токсичных жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA) в различных тканях вследствие мутаций с потерей функций в гене ABCD1, кодирующего белок адренолейкодистрофии, располагающийся на мембранах пероксисом и отвечающий за транспорт и распад VLCFA. Это приводит к дисфункции надпочечников и демиелинизации нервных волокон. Прототипный собетиром индуцирует ген ABCD2, кодирующий связанный с адренолейкодистрофией белок, которые выполняет такие же, как ABCD1-протеин, функции. Собетиром, завершивший клинические испытания фазы I продемонстрировал способность снижать уровни VLCFA в головном мозгу, надпочечниках и крови мышей, лишенных функционирующего гена ABCD1.

NeuroVia против адренолейкодистрофии
Механизм действия собетирома (sobetirome).

В настоящее время терапия детской формы церебральной X-ALD ограничена симптоматическим применением пищевой добавки — масла Лоренцо (смесь глицерина триолеата и глицерина триэруката в соотношении 4:1), ингибирующего элонгацию насыщенных жирных кислот в организме, и процедурой трансплантации аллогенных гемопоэтических стволовых клеток.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.