Итальянская «Кьези фармачеутичи» (Chiesi Farmaceutici) порвала отношения с «ЮниКьюэ» (uniQure), начатые в 2013 году, оставив последнюю наедине со своей AMT-060, экспериментальной генной терапии гемофилии B. Да, голландская компания отныне владеет всеми правами на этот продукт, но теперь пребывает без партнера, который смог бы разделить финансовое бремя приближающихся опорных клинических испытаний, намеченных на 2019 год.

Да, энтузиасты преподносят генотерапию как следующую волну инноваций, способных действительно исцелить ряд генетических заболеваний. Однако уже два генотерапевтических препарата показали, что спрос на них изрядно ограничен. Так, в апреле «ЮниКьюэ» (uniQure) отказалась от «Глибера» (Glybera, алипоген типарвовек) против дефицита липопротеинлипазы (семейная хиломикронемия, гиперлипопротеинемия типа Ia). А в июле «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline) объявила о своем желании избавиться от орфанного бизнеса, включающего «Стримвелис» (Strimvelis) против врожденного дефицита аденозиндезаминазы. Следует понимать, что компании просят за курс указанных лекарств соответственно 1,2 млн и 665 тыс. долларов.

«Мосмедпрепараты»

Лечение гемофилии B при помощи AMT-060 предполагает вирус-векторный перенос генной кассеты, содержащей трансген и печеночный промотер LP1, вызывающие экспрессию фактора свертывания крови IX (FIX). Последние результаты клинических испытаний фазы I/II, охватившие десять пациентов, получивших однократную инъекцию AMT-060, продемонстрировали уменьшение необходимости в заместительном вливании FIX на 79% (с 2,64 млн до 544,7 тыс. МЕ). В высокодозной когорте участников, которым ввели 2×1013 копий генома на килограмм массы тела, частота спонтанных кровотечений в годовом исчислении снизилась на 84%, а активность FIX персистировала на среднем уровне 7% от нормальной на протяжении двенадцати месяцев последующих наблюдений.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.