«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

У генотерапии проблемы

Сильные игроки фармацевтического бизнеса не хотят связываться с генотерапевтическими препаратами.

Итальянская «Кьези фармачеутичи» (Chiesi Farmaceutici) порвала отношения с «ЮниКьюэ» (uniQure), начатые в 2013 году, оставив последнюю наедине со своей AMT-060, экспериментальной генной терапии гемофилии B. Да, голландская компания отныне владеет всеми правами на этот продукт, но теперь пребывает без партнера, который смог бы разделить финансовое бремя приближающихся опорных клинических испытаний, намеченных на 2019 год.

Да, энтузиасты преподносят генотерапию как следующую волну инноваций, способных действительно исцелить ряд генетических заболеваний. Однако уже два генотерапевтических препарата показали, что спрос на них изрядно ограничен. Так, в апреле «ЮниКьюэ» (uniQure) отказалась от «Глибера» (Glybera, алипоген типарвовек) против дефицита липопротеинлипазы (семейная хиломикронемия, гиперлипопротеинемия типа Ia). А в июле «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline) объявила о своем желании избавиться от орфанного бизнеса, включающего «Стримвелис» (Strimvelis) против врожденного дефицита аденозиндезаминазы. Следует понимать, что компании просят за курс указанных лекарств соответственно 1,2 млн и 665 тыс. долларов.

Лечение гемофилии B при помощи AMT-060 предполагает вирус-векторный перенос генной кассеты, содержащей трансген и печеночный промотер LP1, вызывающие экспрессию фактора свертывания крови IX (FIX). Последние результаты клинических испытаний фазы I/II, охватившие десять пациентов, получивших однократную инъекцию AMT-060, продемонстрировали уменьшение необходимости в заместительном вливании FIX на 79% (с 2,64 млн до 544,7 тыс. МЕ). В высокодозной когорте участников, которым ввели 2×1013 копий генома на килограмм массы тела, частота спонтанных кровотечений в годовом исчислении снизилась на 84%, а активность FIX персистировала на среднем уровне 7% от нормальной на протяжении двенадцати месяцев последующих наблюдений.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ