«Ридженексбайо» (Regenxbio) выложила приблизительно 86 млн долларов акциями за поглощение «Дайменшн терапьютикс» (Dimension Therapeutics), занимающейся генной терапии. Приобретение принесло два находящихся на ранних стадиях разработки препарата-кандидата против метаболических заболеваний. DTX301, проходящий клинические исследования фазы I/II, предназначен для терапии недостаточности орнитинтранскарбамилазы (OTC) путем вирус-векторной доставки корректной копии гена OTC в гепатоциты. Доклинический DTX401 ориентирован на борьбу с болезнью накопления гликогена (гликогеноз) типа Ia (болезнь Гирке): выполняется вирус-векторный перенос работающей копии гена глюкозо-6-фосфатазы (G6PC) в клетки печени.

Кроме того, получен экспериментальный DTX201 для лечения гемофилии A, аналогично доставляющий функциональную копию гена фактора свертывания крови VIII в гепатоциты и разрабатываемый совместно с «Байер» (Bayer). Ведутся также работы над генной терапией цитруллинемии I типа, фенилкетонурии, болезни Вильсона.

«Мосмедпрепараты»

Продажа «Дайменшн», созданной в октябре 2013 года на деньги «Фиделити байосайенсиз» (Fidelity Biosciences) и интеллектуальные ресурсы «Ридженексбайо», связана в том числе с DTX101, генной терапии гемофилии B, программу клинических испытаний фазы I/II которой в мае было решено свернуть. Несмотря на вполне обнадеживающие результаты переноса копии гена фактора свертывания крови IX, они оказались недостаточно сильными, чтобы говорить о коммерческой жизнеспособности проекта. Тем временем «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) и голландская «ЮниКьюэ» (uniQure) уверенно продвигаются в генотерапии гемофилии B.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Алексей Губарев

Бизнес-эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация об Алексее и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.