В августе «Ридженексбайо» (Regenxbio) договорилась о поглощении занимающейся генной терапией «Дайменшн терапьютикс» (Dimension Therapeutics) за 86 млн долларов акциями (по $3,41 за каждую ценную бумагу). И, кажется, стороны согласились: правление обеих компаний поддержало заключение сделки, ожидавшейся к закрытию к концу года. Однако ситуация осложнилась, ибо на сцену вышла «Ультрадженикс фармасьютикал» (Ultragenyx Pharmaceutical), предложившая гораздо больше — почти 138 млн долларов, причем наличными (по $5,50 за акцию). Окончательное решение остается за «Дайменшн».
«Ультрадженикс» остро нуждается в подобных приобретения после ряда неудач, включая, во-первых, провал клинических испытаний фазы II экспериментального тригептаноина (triheptanoin) против синдрома дефицита транспортера глюкозы I типа (GLUT1), или болезни де Виво, и, во-вторых, остановку дальнейшей разработки N-ацетилнейраминовой кислоты в ее рецептуре замедленного высвобождения для терапии миопатии с мутацией в гене GNE (GNEM) как аутосомно-рецессивной формы наследственной миопатии с включениями (HIBM).
На конвейере «Дайменшн» собраны перспективные генотерапевтические препараты-кандидаты на основе вирус-векторного переноса работающих копий генов, предназначенные для лечения недостаточности орнитинтранскарбамилазы (OTC), болезни накопления гликогена (гликогеноз) типа Ia (болезнь Гирке), гемофилии A, цитруллинемии I типа, фенилкетонурии, болезни Вильсона.