«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Боковой амиотрофический склероз попробуют вылечить генным регулированием

Sangamo и Pfizer разработают технологию подавления мутантного гена C9orf72.

«Сангамо терапьютикс» (Sangamo Therapeutics) и «Пфайзер» (Pfizer) объявили о сотрудничестве для разработки генной терапии бокового амиотрофического склероза (ALS) и лобно-височной лобарной дегенерации (FTLD), связанных с мутациями гена C9orf72. Последние вызывают сотни дополнительных повторов шести пар оснований ДНК, что приводит к деградации мотонейронов при первом нейродегенеративном заболевании и нейронов в лобной и височной долях — при втором. В настоящее время не существует лекарственных средств, способных остановить или обратить вспять прогрессирование этих патологий. Мутации C9orf72 встречаются приблизительно в трети случаев наследственного бокового амиотрофического склероза.

Партнеры обратятся к экспертизе «Сангамо» в области генного регулирования, реализованной технологией белок «цинковые пальцы» — транскрипционный фактор (ZFP-TF), позволяющей идентифицировать точную последовательностью ДНК, с которой должен связаться домен транскрипционного репрессора или активатора, подавляющий или усиливающий экспрессию нужного гена. Технология отличается от традиционной генной терапии и редактирования генома цинк-пальцевой нуклеазой (ZFN), которые используются для замещения либо корректирования отсутствующего или мутировавшего гена или последовательности ДНК.

В данном случае основной задачей стоит вопрос дифференцирования мутантного аллеля C9orf72 от аллеля дикого типа, чтобы подавить экспрессию именно первого.

«Пфайзер», заплатившая «Сангамо» авансом 12 млн долларов, пообещала дополнительные выплаты до 150 млн долларов по мере развития проектов, плюс роялти от продаж коммерческих продуктов.

В мае 2017 года партнеры договорились о совместной разработке генотерапевтических препаратов для лечения гемофилии A, в том числе экспериментального SB-525, который обращается к использованию рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора для доставки в организм пациента корректной копии гена фактора свертывания VIII с целью компенсации дефектного.

«Сангамо» взаимодействует с «Шайр» (Shire) на предмет ZFP-TF-терапии болезни Гентингтона.

Самостоятельно же она занимается изучением этой технологии в применимости к болезни Альцгеймера. В опытах in vivo продемонстрировано более чем 80-процентное снижение экспрессии мРНК тау-белка и его самого в гиппокампе здоровых мышей, а также существенное уменьшение нейритной дистрофии у амилоидной мышиной модели болезни Альцгеймера.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить руководством к действию.
Все сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Вся информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ