«Сангамо терапьютикс» (Sangamo Therapeutics) и «Пфайзер» (Pfizer) объявили о сотрудничестве для разработки генной терапии бокового амиотрофического склероза (ALS) и лобно-височной лобарной дегенерации (FTLD), связанных с мутациями гена C9orf72. Последние вызывают сотни дополнительных повторов шести пар оснований ДНК, что приводит к деградации мотонейронов при первом нейродегенеративном заболевании и нейронов в лобной и височной долях — при втором. В настоящее время не существует лекарственных средств, способных остановить или обратить вспять прогрессирование этих патологий. Мутации C9orf72 встречаются приблизительно в трети случаев наследственного бокового амиотрофического склероза.

Партнеры обратятся к экспертизе «Сангамо» в области генного регулирования, реализованной технологией белок «цинковые пальцы» — транскрипционный фактор (ZFP-TF), позволяющей идентифицировать точную последовательностью ДНК, с которой должен связаться домен транскрипционного репрессора или активатора, подавляющий или усиливающий экспрессию нужного гена. Технология отличается от традиционной генной терапии и редактирования генома цинк-пальцевой нуклеазой (ZFN), которые используются для замещения либо корректирования отсутствующего или мутировавшего гена или последовательности ДНК.

В данном случае основной задачей стоит вопрос дифференцирования мутантного аллеля C9orf72 от аллеля дикого типа, чтобы подавить экспрессию именно первого.

«Мосмедпрепараты»

«Пфайзер», заплатившая «Сангамо» авансом 12 млн долларов, пообещала дополнительные выплаты до 150 млн долларов по мере развития проектов, плюс роялти от продаж коммерческих продуктов.

В мае 2017 года партнеры договорились о совместной разработке генотерапевтических препаратов для лечения гемофилии A, в том числе экспериментального SB-525, который обращается к использованию рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора для доставки в организм пациента корректной копии гена фактора свертывания VIII с целью компенсации дефектного.

«Сангамо» взаимодействует с «Шайр» (Shire) на предмет ZFP-TF-терапии болезни Гентингтона.

Самостоятельно же она занимается изучением этой технологии в применимости к болезни Альцгеймера. В опытах in vivo продемонстрировано более чем 80-процентное снижение экспрессии мРНК тау-белка и его самого в гиппокампе здоровых мышей, а также существенное уменьшение нейритной дистрофии у амилоидной мышиной модели болезни Альцгеймера.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.