Коротко
- «Пфайзер» (Pfizer) будет сотрудничать с «Сангамо терапьютикс» (Sangamo Therapeutics) в рамках совместной работы над генной терапией гемофилии A, включая экспериментальную программу SB-525. До января этого года компания называлась «Сангамо байосайенсиз» (Sangamo BioSciences).
- Американский фармгигант заплатит авансом 70 млн долларов плюс еще 475 млн долларов, включая 300 млн долларов по мере разработки и коммерциализации SB-525 и 175 млн долларов за дополнительные генотерапевтические лекарства против гемофилии A. Кроме того, у «Сангамо» есть потенциал заработать двузначное роялти от продаж готового продукта.
- «Сангамо» будет отвечать за готовящуюся фазу I/II клинических испытаний SB-525 и некоторые производственные вопросы. «Пфайзер» возьмет на себя исследования, разработку, производство, коммерциализацию.
Подробности
SB-525 обращается к использованию рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора для доставки в организм пациента корректной копии гена фактора свертывания VIII с целью компенсации дефектного.
В августе 2016 года «Пфайзер» решила всерьез подойти к вопросу генотерапии: для этого за почти 700 млн долларов была куплена «Бамбу терапьютикс» (Bamboo Therapeutics), располагающая экспертизой в области передовых рекомбинантных аденоассоциированных вирусов, создаваемых для замены дефектных генов здоровыми для таких заболеваний, как миодистрофия Дюшенна, наследственная атаксия Фридрейха, болезнь Канавана, гигантская аксональная нейропатия и не только.
Американский фармгигант также получил производственную площадку «Бамбу» на тысячу квадратных метров в Сэнфорде. А недавно подтвердил свое желание возвести там же еще один завод ценой 100 млн долларов по выпуску генотерапевтических продуктов.
В феврале 2016 года было заключено соглашение с исследовательским фондом Университета Айовы для разработки генотерапии муковисцидоза, а в январе — с Королевским колледжем Лондона для создания серий генотерапевтических вирусных векторов и с «4D Молекьюла терапьютикс» (4D Molecular Therapeutics) для разработки передовых вирусных векторов в области генотерапии кардиологических заболеваний.
Первый заход «Пфайзер» в набирающий силу, но всё еще юный сектор генной терапии состоялся в декабре 2014 года, когда было оформлено партнерство с «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics). Последняя начала получать деньги за за разработку экспериментального SPK-9001, несущего ген фактора свертывания IX, нацеленного на гемофилию B и сейчас находящегося в фазе I/II.
