«Рош» (Roche) уведомила Американскую федерацию гемофилии (HFA) и Национальную федерацию гемофилии (NHF) о зафиксированных с 2016 года пяти летальных исходах среди взрослых пациентов с гемофилией A, получавших препарат «Гемлибра» (Hemlibra, эмицизумаб). Заявлено, что даже при отсутствии «полной информации» об этих случаях все они напрямую не связаны с приемом медикамента. Следует понимать, что ввиду неконтролируемых кровотечений риск внезапной смерти весьма высок при гемофилии. Однако даже если эмицизумаб не виноват, его смертоносный флёр омрачит перспективы рыночного восхождения, стремящегося к пиковым 5 млрд долларов в год.

«Гемлибра», который нужно подкожно вводить на еженедельной основе, получил одобрение в ноябре 2017 года для профилактического предупреждения или снижения частоты эпизодов кровотечений при гемофилии A с ингибиторами к фактору свертывания крови VIII. В этом году эмицизумаб, как ожидается, расширит спектр показаний, подключив всех пациентов с данным заболеванием. Как только это произойдет, конкурирующим «Шайр» (Shire), «СиЭсЭл Беринг» (CSL Behring), «Байер» (Bayer) и «Ново Нордиск» (Novo Nordisk) с их устаревшими лекарственными средствами придется совсем несладко.

Грядущее масштабирование популяции больных ставит вопрос с безопасностью «Гемлибры» как нельзя остро. Да, инструкция к нему идет с «чернорамочным» предупреждением относительно риска тромботической микроангиопатии и тромбоэмболии на фоне применения активированного концентрата протромбинового комплекса (aPCC): например, «Фейба» (Feiba, антиингибиторный коагулянтный комплекс) авторства «Шайр». И всё же нельзя исключать каких-либо негативных побочных реакций без привязки к последнему. Опять же некоторые эксперты по-прежнему не до конца понимают механизм действия эмицизумаба, притом что гемофилия A без ингибиторов неплохо поддается терапии хорошо знакомым «Адвейтом» (Advate, октоког альфа) всё той же «Шайр».

«Мосмедпрепараты»

Дополнение

«Рош» поделилась некоторыми подробностями относительно смертельных исходов при приеме «Гемлибры», которые, как еще раз подчеркнул швейцарский фармгигант, никак не связаны с этим лекарственным средством:

  • участник клинических испытаний HAVEN 1 фазы III столкнулся с тяжелым ректальным кровотечением;
  • три человека, получавшие эмицизумаб в рамках сострадательной программы доступа к незарегистрированному препарату: первый скончался ввиду внутричерепного кровотечения и распространившейся бактериальной инфекции, в анамнезе второго было множество внутричерепных кровотечений ввиду предрасполагающих факторов, третий умер после срочной госпитализации по причине ложной опухоли в брюшной полости;
  • пациент ушел из жизни спустя несколько недель после плановой операции на крупных кровеносных сосудах.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.