«Рош» (Roche) уведомила, что клинические исследования HAVEN 3 фазы III, оценившие «Гемлибра» (Hemlibra, эмицизумаб) на пациентах с гемофилией A без ингибиторов к фактору свертывания крови VIII, оказались успешными. Удалось достичь первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое и клинически достоверное снижение числа купированных кровотечений среди еженедельно проходивших профилактику эмицизумабом в сравнении с группой, не получавшей препарат. Зафиксированы и вторичные конечные точки, включая вышеуказанный показатель в случае назначения эмицизумаба каждые две недели.
Что важно, «Гемлибра» стал первым лекарственным средством, у которого получилось с позиций эффективности превзойти профилактику фактором VIII. Не следует забывать и об удобстве для пациентов: если последняя требует частых внутривенных вливаний, причем не гарантируя отсутствие кровотечений, то эмицизумаб, вводимый подкожно, можно применять гораздо реже — однократно еженедельно либо даже через две недели.
На днях швейцарский фармпроизводитель получил в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрение на использование «Гемлибра» в качестве профилактического предупреждения или снижения частоты эпизодов кровотечений при гемофилии A с ингибиторами к фактору свертывания крови VIII. Подключение пула пациентов без ингибиторов однозначно приведет к стремительному росту продаж эмицизумаба: согласно отраслевым ожиданиям, пик спроса находится на уровне 5 млрд долларов в год.
«Рош» отметила отсутствие каких-либо серьезных проблем с безопасностью эмицизумаба. Да, сейчас инструкция к «Гемлибра» снабжена «чернорамочным» предупреждением относительно риска тромботической микроангиопатии и тромбоэмболии, однако эти побочные явления наблюдаются только у тех, кто попутно получает высокие дозы препаратов шунтирующего действия, таких как «Фейба» (Feiba, антиингибиторный коагулянтный комплекс) или «НовоСэвен» (NovoSeven, эптаког альфа), продвигаемых «Шайр» (Shire) и «Ново Нордиск» (Novo Nordisk).
И если гемофилия с ингибиторами однозначно нуждалась в таком медикаменте, как эмицизумаб, то гемофилия без ингибиторов и сейчас неплохо лечится заместительной терапией, восполняющей недостаточность фактора VIII. Вот почему «Гемлибра» еще предстоит прямое клиническое сравнение с тем же «Адвейт» (Advate, октоког альфа), бестселлером «Шайр». Но и без того понятно, что ситуация на рынке гемофилии вскоре кардинально поменяется.