«ЭббВи» (AbbVie) заключила соглашение с «Вояджер терапьютикс» (Voyager Therapeutics), предусматривающее разработку и коммерциализацию так называемых векторизированных антител для лечения синуклеинопатий — таких патологий, как болезнь Паркинсона, деменция с тельцами Леви и множественная системная атрофия, характеризующихся ненормальным накоплением в головном мозге неправильно свернутого альфа-синуклеина.
Финансовые условия партнерства весьма обильны. «ЭббВи» выдаст авансом 65 млн долларов и до 245 млн долларов по мере продвижения доклинической и начальной клинической разработки. «Вояджер» также может получить до 728 млн долларов за каждую программу — по ходу прохождения определенных этапов развития, плюс роялти от реализации, плюс до 500 млн долларов соразмерно объемам продаж готовых препаратов.
Доставка необходимого количества антител в головной мозг для успешной терапии нейродегенеративных заболеваний сопровождается явной проблемой, которую ставит гематоэнцефалический барьер, препятствующий проникновению крупных лекарственных молекул. Да, можно осуществлять частые системные инъекции антител, но это не выход, поскольку высока вероятность побочных реакций. «Вояджер» предлагает решение в виде векторизированных антител — генетических инструкций, кодирующих нужные антитела, синтез которых осуществляется прямиком в головном мозге. Подход предполагает однократную инъекцию соответствующих аденовирусных векторов.
Ровно год назад «ЭббВи» договорилась с «Вояджер» о разработке и коммерциализации аналогичных векторизированных антител, синтезируемых в головном мозге и таргетированных против ненормального тау-белка, что имеет смысл в задаче лечения таупатий — болезни Альцгеймера, прогрессирующего супрануклеарного пареза взора (синдром Стила — Ричардсона — Ольшевского), лобно-височной деменции и т. п.
В начале февраля 2019 года «Вояджер» и «Ньюроукрайн байосайенсиз» (Neurocrine Biosciences) вошли в стратегическое сотрудничество на предмет разработки и коммерциализации генотерапевтических программ первой, предназначенных для лечения болезни Паркинсона и атаксии Фридрейха (и еще двух пока не выбранных патологий). Так, например, экспериментальный VY-AADC01, который хирургическим путем под контролем компьютерной томографии однократно вводится в скорлупу (базальное ядро, входящее в состав стриопаллидарной системы головного мозга), кодирует трансген декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC), заставляющий находящиеся в скорлупе нейроны (они не страдают при болезни Паркинсона) экспрессировать этот фермент, критически необходимый для превращения леводопы в дофамин.
