«ЭббВи» (AbbVie) заключила соглашение с «Вояджер терапьютикс» (Voyager Therapeutics), предусматривающее разработку и коммерциализацию так называемых векторизированных антител для лечения синуклеинопатий — таких патологий, как болезнь Паркинсона, деменция с тельцами Леви и множественная системная атрофия, характеризующихся ненормальным накоплением в головном мозге неправильно свернутого альфа-синуклеина.

Финансовые условия партнерства весьма обильны. «ЭббВи» выдаст авансом 65 млн долларов и до 245 млн долларов по мере продвижения доклинической и начальной клинической разработки. «Вояджер» также может получить до 728 млн долларов за каждую программу — по ходу прохождения определенных этапов развития, плюс роялти от реализации, плюс до 500 млн долларов соразмерно объемам продаж готовых препаратов.

Доставка необходимого количества антител в головной мозг для успешной терапии нейродегенеративных заболеваний сопровождается явной проблемой, которую ставит гематоэнцефалический барьер, препятствующий проникновению крупных лекарственных молекул. Да, можно осуществлять частые системные инъекции антител, но это не выход, поскольку высока вероятность побочных реакций. «Вояджер» предлагает решение в виде векторизированных антител — генетических инструкций, кодирующих нужные антитела, синтез которых осуществляется прямиком в головном мозге. Подход предполагает однократную инъекцию соответствующих аденовирусных векторов.

«Мосмедпрепараты»

Ровно год назад «ЭббВи» договорилась с «Вояджер» о разработке и коммерциализации аналогичных векторизированных антител, синтезируемых в головном мозге и таргетированных против ненормального тау-белка, что имеет смысл в задаче лечения таупатий — болезни Альцгеймера, прогрессирующего супрануклеарного пареза взора (синдром Стила — Ричардсона — Ольшевского), лобно-височной деменции и т. п.

В начале февраля 2019 года «Вояджер» и «Ньюроукрайн байосайенсиз» (Neurocrine Biosciences) вошли в стратегическое сотрудничество на предмет разработки и коммерциализации генотерапевтических программ первой, предназначенных для лечения болезни Паркинсона и атаксии Фридрейха (и еще двух пока не выбранных патологий). Так, например, экспериментальный VY-AADC01, который хирургическим путем под контролем компьютерной томографии однократно вводится в скорлупу (базальное ядро, входящее в состав стриопаллидарной системы головного мозга), кодирует трансген декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC), заставляющий находящиеся в скорлупе нейроны (они не страдают при болезни Паркинсона) экспрессировать этот фермент, критически необходимый для превращения леводопы в дофамин.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.