«Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) лишилась почти полумиллиарда долларов рыночной стоимости после сообщения о прекращении разработки экспериментальной РНК-интерференционной (RNAi) терапии дефицита альфа-1-антитрипсина — редкого заболевания, приводящего к нарушению функций легких и печени и в настоящее время не располагающего эффективным лечением. Остановка исследований препарата-кандидата ALN-AAT, изучаемого совместно с «Санофи» (Sanofi), определена результатами фазы I/II, когда у трех пациентов зафиксирован скоротечный и высокий рост печеночных ферментов. Компания переключит внимание на усовершенствованную молекулу — ALN-AAT02.

На конвейере «Алнайлам» находится множество RNAi-препаратов, разнесенных по трем группам заболеваний: редких генетических, сердечно-метаболических, печеночно-инфекционных. Списочно эти недуги таковы: семейная амилоидная полинейропатия, гемофилия, первичная гипероксалурия (оксалоз) первого типа, бета-талассемия, наследственный ангионевротический отек, гиперхолестеринемия, гипертриглицеридемия, артериальная гипертензия, преэклампсия, вирусные гепатиты B и D, хроническая инфекция печени.

«Мосмедпрепараты»

«Алнайлам» воплотила фирменную RNAi-технологию, когда молекула малой интерферирующей РНК (siRNA) соединяется с лигандом асиалогликопротеинового рецептора из аминосахара N-ацетилгалактозамина (GalNAc), рождая в итоге биоконъюгат, обладающий свойствами упрощенной доставки, высокой эффективности и пролонгированного воздействия. Приобретение в 2014 году у «Мерк и Ко» (Merck & Co.) за 175 млн долларов «Сирна терапьютикс» (Sirna Therapeutics), за которую американский гигант в 2006-м отдал 1,1 млрд долларов, серьезно расширило экспертизу «Алнайлам».

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.