Согласно данным Американской ассоциации фармацевтических исследователей и производителей (PhRMA), биофармацевтические компании Соединенных Штатов занимаются разработкой более 560 препаратов для пациентов, страдающих редкими заболеваниями. Речь идет о лекарственных средствах для терапии таких орфанных болезней, как множественная миелома, муковисцидоз, боковой амиотрофический склероз, ферментная недостаточность и т.п. В настоящее время методики их лечения ограничены либо не существует вовсе.

Редких заболеваний— таких, которые поражают менее 200 тыс. человек в США, — известно где-то 7 тыс. От них страдает 30 млн американцев, то есть 10% населения Нового Света. Всего для 5% орфанных болезней существуют разрешенные протоколы лечения.

Лекарства против орфанных болезней.
Статус разработки препаратов для лечения редких заболеваний. Изображение: PhRMA.

Среди готовящихся к запуску препаратов выделены следующие:

  • 151 лекарственное средство, направленное на борьбу с редкими формами онкологических заболеваний, и 82 — редкими видами лейкозов;
  • 148 — генетическими отклонениями, к примеру муковисцидозом и спинальной мышечной атрофией;
  • 38 — неврологическими расстройствами, включая боковой амиотрофический склероз и припадки;
  • 31 — инфекционными болезнями, в том числе редкими бактериальными инфекциями и гепатитами;
  • 25 — аутоиммунными заболеваниями, такими как системный склероз и ювенильный идиопатический артрит.

Биофармацевтические компании — члены Американской ассоциации фармацевтических исследователей и производителей инвестировали с 2000 года более 600 млрд долларов на поиск новых лекарств и методик лечения.

29 февраля отмечается Международный день редких заболеваний.