Израильская «Байобласт фарма» (Bioblast Pharma) отказалась от планов предложения ценных бумаг ввиду «неблагоприятного состояния рынка». Биотехнологическая компания изо всех сил пытается соответствовать критерию, нужному для котирования на бирже NASDAQ: она должна обеспечивать как минимум 10 млн долларов в акционерном капитале. Фирма не удовлетворяет настроениям инвесторов с момента первичного размещения акций в 2014 году, которое привлекло 35 млн долларов. За прошедшее время ее курс упал с пиковых 8 долларов с лишним до приблизительно 60 центов.
Единственным активом «Байобласт» является высокодозированная внутривенная рецептура трегалозы. Этот дисахарид испытывается для терапии двух редких генетических нейродегенеративных состояний: окулофарингеальной мышечной дистрофии (OPMD) и спиноцеребеллярной атаксии типа 3 (SCA3), также известной как болезнь Мачадо — Джозефа. Фазы IIa клинических исследований препарата-кандидата продемонстрировали некоторую активность, но не предоставили убедительных доказательств эффективности: экспериментальное лекарство добилось стабилизации симптомов, но не их улучшения.
Трегалоза работает как белковый стабилизатор и усилитель аутофагии. Ее фирменная рецептура, как заявлено, снижает патологическую агрегацию протеинов внутри клеток при некоторых заболеваниях. Она подавляет протеинкиназу B (AKT/PKB), тем самым активируя фактор транскрипции EB (TFEB), который выступает главным контроллером биогенеза лизосом и процесса аутофагии.
