«ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline) отказалась от партнерства с «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) в разработке и коммерциализации двух экспериментальных лекарств для терапии редких заболеваний. Британский фармгигант не будет лицензировать эти молекулы, следуя недавнему объявлению о своем желании избавиться от направления орфанных препаратов в рамках масштабного сворачивания трех десятков исследовательских программ.
«Айонис», сфокусированная на антисмысловой терапии, осталась наедине с инотерсеном (inotersen), предназначенным для лечения полинейропатии в связи с наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR-PN), известным также как семейная амилоидная полинейропатия (FAP), и предполагаемого к одобрению в этом году, а запуску в следующем. Второй актив представлен готовящемся к переходу в фазу II клинических испытаний IONIS-FB-LRx, спроектированным для уменьшения синтеза фактора комплемента B и пригодным в том числе для терапии сухой возрастной макулодистрофии (AMD).
Взаимоотношение с «ГлаксоСмитКляйн» продолжится в проектах двух медикаментов против вирусного гепатита B — IONIS-HBVRx и IONIS-HBV-LRx, которые направлены на снижение синтеза вирусных протеинов (включая поверхностный антиген HBsAg), связанных с инфицированием и репликацией.
«Айонис», впрочем, горевать не будет: она обязательно найдет нового партнера — компания уже сотрудничает со множеством ведущих фармкомпаний, таких как «Байоджен» (Biogen), «Рош» (Roche), «Новартис» (Novartis), «АстраЗенека» (AstraZeneca).
В мае «Айонис» сообщила о положительных результатах клинических исследований NEURO-TTR фазы III инотерсена, которому удалось достичь двух первичных конечных точек, выраженных в статистически значимом улучшении согласно модифицированной шкале нейропатических нарушений +7 (mNIS+7) и норфолкскому опроснику оценки качества жизни при диабетической нейропатии (Norfolk QoL-DN). Несмотря на достоверную эффективность инотерсена, открытым остается вопрос, связанный с профилем безопасности: зафиксированы три случая серьезной тромбоцитопении — один пациент скончался из-за внутричерепного кровоизлияния.
Тем временем сообщество со все возрастающим нетерпением дожидается итогов клинических испытаний APOLLO фазы III патисирана (patisiran) — в сентябре. Экспериментальная РНК-интерференционная (RNAi) терапия авторства «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) не ассоциирована с вышеуказанными рисками по части безопасности.
