Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на приоритетную регистрацию экспериментального эмицизумаба (emicizumab), который «Дженентек» (Genentech), входящая в состав «Рош» (Roche), изучает в профилактической терапии гемофилии A с ингибиторами фактора свертывания крови VIII среди взрослых, подростков и детей. Регулятор, опирающийся на положительные результаты клинических испытаний HAVEN 1 и HAVEN 2 в фазах III, вынесет решение до 23 февраля 2018 года.

«Мосмедпрепараты»

У почти трети страдающих гемофилией A наблюдается выработка ингибиторов к стандартной заместительной терапии недостающего фактора VIII, что ограничивает возможные варианты ведения этого заболевания и увеличивает риск жизнеугрожающих, повторяющихся кровотечений, особенно в суставах. Подкожный эмицизумаб, представляющий собой биспецифическое моноклональное антитело, разработан с тем, чтобы связываться с факторами свертывания крови IXa и X, опосредуя тем самым активирование последнего. В здоровом организме функцию активирования естественного коагуляционного каскада берет на себя фактор VIII.

Эмицизумаб против гемофилии: готовность номер один
Пятерка топовых препаратов против гемофилии A в 2022 году. Изображение: EP Vantage.

К 2022 году, если верить прогнозам экспертов EvaluatePharma, эмицизумаб почти догонит лидера рынка гемофилии A — «Адвейт» (Advate, октоког альфа), за которым стоит «Шайр» (Shire). Вот почему последняя атаковала «Рош», выказывая недовольство сравнением эмицизумаба не в пользу своего «Фейба» (Feiba, антиингибиторный коагулянтный комплекс). Опять же активно развиваются препараты-кандидаты конкурентов, включая РНК-интерференционную (RNAi) терапию фитусираном (fitusiran) идей «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) и передовую генотерапию гемофилии, вовсю прорабатываемую «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), «БайоМарин фармасьютикал» (BioMarin Pharmaceutical) и «ЮниКьюэ» (uniQure).

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.