Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на приоритетную регистрацию экспериментального эмицизумаба (emicizumab), который «Дженентек» (Genentech), входящая в состав «Рош» (Roche), изучает в профилактической терапии гемофилии A с ингибиторами фактора свертывания крови VIII среди взрослых, подростков и детей. Регулятор, опирающийся на положительные результаты клинических испытаний HAVEN 1 и HAVEN 2 в фазах III, вынесет решение до 23 февраля 2018 года.
У почти трети страдающих гемофилией A наблюдается выработка ингибиторов к стандартной заместительной терапии недостающего фактора VIII, что ограничивает возможные варианты ведения этого заболевания и увеличивает риск жизнеугрожающих, повторяющихся кровотечений, особенно в суставах. Подкожный эмицизумаб, представляющий собой биспецифическое моноклональное антитело, разработан с тем, чтобы связываться с факторами свертывания крови IXa и X, опосредуя тем самым активирование последнего. В здоровом организме функцию активирования естественного коагуляционного каскада берет на себя фактор VIII.
К 2022 году, если верить прогнозам экспертов EvaluatePharma, эмицизумаб почти догонит лидера рынка гемофилии A — «Адвейт» (Advate, октоког альфа), за которым стоит «Шайр» (Shire). Вот почему последняя атаковала «Рош», выказывая недовольство сравнением эмицизумаба не в пользу своего «Фейба» (Feiba, антиингибиторный коагулянтный комплекс). Опять же активно развиваются препараты-кандидаты конкурентов, включая РНК-интерференционную (RNAi) терапию фитусираном (fitusiran) идей «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) и передовую генотерапию гемофилии, вовсю прорабатываемую «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), «БайоМарин фармасьютикал» (BioMarin Pharmaceutical) и «ЮниКьюэ» (uniQure).
