Курс акций швейцарской «Сантера фармасьютикалс» (Santhera Pharmaceuticals) потерял почти 60% после известия, что Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) при Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA) высказался отрицательно относительно одобрения препарата «Раксон» (Raxone, идебенон), предназначенного для замедления снижения респираторной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, не принимающих глюкокортикостероиды. Назначение также включает тех пациентов, которые ранее принимали последние, и тех, кому подобные препараты не подходят.
Рекомендации экспертов пока ничем не объяснены, притом что клинические исследования DELOS фазы III, которые охватили 64 человека с миодистрофией Дюшенна, продемонстрировали статистически значимую эффективность идебенона. По истечении 52-недельного курса в группе идебенона отмечена стабильность максимального потока на вдохе: изменение относительно исходного уровня составило 0,01 л/с, тогда как в группе плацебо этот показатель снизился на 0,29 л/с. Изменение максимальной скорости выдоха относительного исходного вышло на −3,05% против −9,01%. Кроме того, на 67% удалось уменьшить частоту бронхолегочных осложнений, в том числе приводящих к последующей госпитализации.
Идебенон, представляющий собой синтетический короткоцепочечный бензохинон и кофактор фермента НАД(Ф)H-хиноноксидоредуктазы 1 (NQO1), стимулирует митохондриальный транспорт электронов, сокращает концентрацию и утилизирует активные формы кислорода, восполняет уровни клеточной энергии.
«Раксон» разрешен в Европе для терапии врожденной атрофии зрительного нерва Лебера (LHON). В июне регулятор Великобритании предоставил пациентам с миодистрофией Дюшенна ранний доступ к «Раксону». В прошлом году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило заявку «Сантера» на ускоренную регистрацию препарата, истребовав данные клинических испытаний SIDEROS фазы III, которые проверяют идебенон на фоне приема глюкокортикостероидов, тем самым на годы отодвинув сроки запуска лекарства, в котором так нуждаются пациенты с миодистрофией Дюшенна.
https://www.youtube.com/watch?v=oQMfYslYPuI
В России идебенон проходит как ноотропное средство с психостимулирующим эффектом, нейропротекторным и мнемотропным действием. Впрочем, отраслевое сообщество с большим скепсисом относится к этой молекуле, разработанной «Такеда фармасьютикал» (Takeda Pharmaceutical), по причине отсутствия клинически доказанной результативности.
