«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Дайджест фармы и биотеха #25: синдром Ангельмана, «Козэнтикс» в лечении псориаза волосистой части головы, каннабидиварин уступил фокальной эпилепсии

…AstraZeneca и антисмысловое соглашение с Ionis, Achillion приступила к увольнению сотрудников.

1 AstraZeneca вновь позвала на помощь Ionis

«Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) лицензировала «АстраЗенека» (AstraZeneca) экспериментальный IONIS-AZ5-2.5Rx (AZD2373) — антисмысловой олигонуклеотид, относящийся к поколению 2.5 и предназначенный для терапии генетической болезни почек, характеризующейся высокой неудовлетворенной потребностью в новых лекарственных средствах. Мишень, которую ингибирует молекула, не раскрывается. «АстраЗенека» авансом заплатила 30 млн долларов и пообещала еще до 300 млн долларов по мере достижения определенных этапов разработки и коммерциализации, плюс роялти от продаж.

Дружба между компаниями началась в декабре 2012 года, когда британский фармацевтический гигант договорился с тогда еще «Айсис фармасьютикалс» (Isis Pharmaceuticals) о разработке пяти антисмысловых медикаментов против раковых болезней, включая ISIS-STAT3Rx (AZD9150), таргетированный на переносчик сигнала и активатор транскрипции 3 (STAT3) и проверяемый в случае распространенных лимфом. В августе 2015-го альянс был расширен на сердечно-сосудистые, метаболические и почечные заболевания. Между тем в апреле 2016 года «АстраЗенека» отказалась от IONIS-AR-2.5Rx (AZD5312), изучаемого для лечения рака простаты ингибитора андрогенового рецептора. Долгосрочное партнерство уже принесло «Айонис» 220 млн долларов.

2 GeneTx Biotherapeutics против синдрома Ангельмана

Фонд лечения синдрома Ангельмана (FAST) запустил стартап «Джинтиэкс байотерапьютикс» (GeneTx Biotherapeutics), основной задачей которого является разработка и коммерциализация антисмыслового олигонуклеотида GTX-101 для терапии искомого заболевания. Синдром Ангельмана (синдром «счастливой куклы») — редкое (один случай на 15 тыс. новорожденных) генетическое заболевание, вызываемое потерей функции импринтингового гена UBE3A материнской 15-й хромосомы. Среди симптомов: задержка развития, нарушения двигательной активности, потеря речи, эпилепсия. Патологию зачастую ошибочно диагностируют как аутизм или церебральный паралич. Экспериментальный GTX-101 ингибирует транскрипцию антисмыслового транскрипта UBE3A-AS на отцовской аллели UBE3A, регулирующей импринтинг.

Синдромом Ангельмана вплотную занимается «Овид терапьютикс» (Ovid Therapeutics), изучающая габоксадол (gaboxadol), высокоселективный агонист δ-субъединицы ГАМКA-рецептора, лицензированный у «Лундбек» (Lundbeck) в 2015 году и таргетированный на улучшение симптоматики равно как этой болезни, так и синдрома ломкой X-хромосомы (синдрома Мартина — Белл) за счет восстановления тонического торможения.

3 «Козэнтикс» и лечение псориаза волосистой части головы

«Новартис» (Novartis) поделилась обновленными результатами проспективных клинических исследований SCALP фазы III, проверивших «Козэнтикс» (Cosentyx, секукинумаб) в лечении псориаза волосистой части головы — сложной для ведения формы псориаза: ввиду присутствия волосяного покрова топические лекарственные средства и фототерапия не особо помогают. После 12-недельного курса в группе препарата 52,9% пациентов вышли к минимум 90-процентному улучшению индекса тяжести поражения псориазом волосистой части головы (PSSI 90) против 2,0% в группе плацебо. По истечении 24 недель указанный показатель вырос до 58,8%.

Ингибитор интерлейкина 17A (IL-17A) секукинумаб был одобрен в январе 2015 года для терапии умеренно-тяжелого бляшечного псориаза. Через год препарат подключил анкилозирующий спондилит и псориатический артрит. В феврале 2018 года «Козэнтикс» добавил подтвержденные данные по лечению псориаза волосистой части головы, от которого страдает приблизительно половина из 125 млн больных обыкновенным псориазом.

4 Каннабидиварин не сумел подавить фокальную эпилепсию

Британская «ДжиДаблЮ фармасьютикалс» (GW Pharmaceuticals) не смогла доказать эффективность экспериментального GWP42006, проверенного в клинических испытаниях фазы IIa в качестве дополнительной терапии 162 взрослых пациентов с неадекватно контролируемыми фокальными эпилептическими приступами. Согласно предварительному анализу, препарат-кандидат и плацебо показали схожее уменьшение частоты приступов — приблизительно на 40%. Изучение GWP42006, представляющего собой очищенный каннабидиварин натурального происхождения, продолжается в ведении расстройств аутистического спектра и синдрома Ретта.

«ДжиДаблЮ» вплотную занимается лекарственными соединениями на основе каннабиноидов — активных действующих веществ марихуаны и гашиша. Из последних достижений: «Эпидиолекс» (Epidiolex, каннабидиол) примечательно справился с синдромом Леннокса — Гасто и синдромом Драве — редкими и тяжелыми формами эпилепсии, начинающейся в детском возрасте. Если регуляторы соблаговолят, «Эпидиолекс» появится нынешней осенью.

5 Achillion пострадала из-за гепатитного решения Johnson & Johnson

«Ахиллион фармасьютикалс» (Achillion Pharmaceuticals) приступила к операционной реструктуризации, начав с увольнения 20% сотрудников, дабы уменьшить объем расходов. Непопулярные меры явились прямым следствием решения «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson) образца сентября 2017 года о сворачивании программы экспериментального лечения вирусного гепатита C, в рамках которой изучался комбинированный JNJ-4178, сочетающий три противовирусных лекарственных средства прямого действия: адафосбувир (adafosbuvir), ингибитор полимеразы NS5B; одаласвир (odalasvir), ингибитор белка NS5A второго поколения авторства «Ахиллион»; «Олисио»/«Совриад» (Olysio/Sovriad, симепревир), ингибитор протеазы NS3/4A идей «Янссен» (Janssen) и шведской «Медивир» (Medivir).

Сейчас «Ахиллион» сконцентрирована на ведущем препарате-кандидате ACH-4471 — пероральном ингибиторе фактора D комплемента, который проходит клинические испытания фазы II в терапии редких заболеваний: C3-гломерулопатии (C3G), пароксизмальной ночной гемоглобинурии (PNH), опосредованного иммунным комплексом мембранопролиферативного гломерулонефрита (IC-MPGN). На конвейере также находятся ACH-5228 и ACH-5548 — ингибиторы фактора D следующего поколения, которые могут пригодиться в том числе для ведения географической атрофии сетчатки и хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ).

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ