«Рош» (Roche) поделилась данными первичного анализа клинических испытаний HAVEN 2 (NCT02795767) фазы III (многоцентровых, открытых), оценивающих препарат «Гемлибра» (Hemlibra, эмицизумаб) в профилактике кровотечений у детей (n=85) младше 12 лет, страдающих гемофилией A с ингибиторами к фактору свертывания крови VIII (FVIII). Участники получали подкожный эмицизумаб один раз в неделю, две недели или четыре недели. Медиана наблюдений составила соответственно 58; 21,3 и 19,9 недели.
Назначение эмицизумаба один раз в неделю (n=65) обеспечило отсутствие кровотечений у 76,9% (95% ДИ: 64,8–86,5) пациентов. Продемонстрировано 99-процентное (95% ДИ: 97,7–99,4) снижение числа купированных кровотечений — в сравнении с предшествовавшей терапией препаратами «шунтирующего действия» (в качестве профилактики или по требованию). Среди тех, кто получал эмицизумаб один раз в две или четыре недели, не столкнулись с кровотечениями 90% (95% ДИ: 55,5–99,7) и 60% (95% ДИ: 26,2–87,8) больных.
«Гемлибра», будучи новейшим профилактическим лечением гемофилии A, разрешен для применения пациентами любого возраста, причем как с ингибиторами FVIII, так и без них. Удобство применения эмицизумаба и его высокая эффективность позволяют смело утверждать, что традиционной заместительной терапии концентратами FVIII пришло время отправиться в прошлое.