«Ултомирис»: новый препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Коротко

• «Алексион фармасьютикалс» (Alexion Pharmaceuticals) получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Ултомирис» (Ultomiris, равулизумаб) — новое лекарственное средство, предназначенное для терапии взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH).

• Равулизумаб (ravulizumab) — гуманизированное моноклональное антитело, специфически и с высокой аффинностью связывающееся с белком комплемента С5, тем самым ингибируя его распад до C5a и C5b и предотвращая образование мембраноатакующего комплекса комплемента. Равулизумаб подавляет внутрисосудистый гемолиз, опосредованный комплементом.

• Нынешним стандартом перволинейной терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурией является «Солирис» (Soliris, экулизумаб). Равулизумаб — фактически его усовершенствованная версия. Оба инъекционных препарата вначале применяются в нагрузочной дозе, а затем назначаются в поддерживающем режиме. И если экулизумаб требует внутривенных инфузий каждые две недели, равулизумаб вливается каждые восемь недель.

Подробности

Безопасность и эффективность «Ултомириса» были проверены в двух клинических испытаниях фазы III, охватившихся 441 пациента, которые либо ранее никогда не проходили терапию ингибитором комплемента, либо уже находились в стабильном состоянии ввиду применения «Солириса». Как выяснилось, терапевтическая результативность равулизумаба, назначаемого раз в восемь недель, оказалась не хуже, чем таковая для экулизумаба, применяемого раз в две недели, — для всех 11 конечных точек.

Показано также, что «Ултомирис» равно как обеспечивает незамедлительное и полное ингибирование C5, продолжающееся восемь недель, так и устраняет серьезный гемолиз, связанный с неполным ингибированием C5.

Проводится изучение подкожной рецептуры равулизумаба: пациенты смогут вводить препарат самостоятельно.

Для «Алексион» появление «Ултомириса» важно в связи с задачей заблаговременной подготовки к падению патентного щита у «Солириса», в 2017 году заработавшего свыше 3 млрд долларов и одобренного для лечения не только пароксизмальной ночной гемоглобинурии, но и двух других редких заболеваний — атипичного гемолитико-уремического синдрома (aHUS) и генерализованной миастении гравис (gMG) с аутоантителами к ацетилхолиновому рецептору (AChR). В ближайшей перспективе ожидается подключение пациентов с рецидивирующим нейромиелитом зрительного нерва со спектральным расстройством (NMOSD). Да, «Алексион» надеется на патентную защиту «Солириса» до 2027 года, однако, не исключено, биосимиляры препарата начнут появляться уже в 2021-м.

«Солирис» входит в список самых дорогих лекарств современности: годовой курс обходится в полмиллиона долларов. «Алексион» выставила стоимость «Ултомириса» на 10% ниже цены «Солириса». После того как равулизумаб расширит спектр показаний, скидки могут достигнуть 30%.