Коротко

  • «Алексион фармасьютикалс» (Alexion Pharmaceuticals) уведомила о положительных итогах опорных клинических исследований ALXN1210-PNH-301 фазы III препарата-кандидата ALXN1210, проверенного в терапии пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH). Экспериментальный медикамент показал нехудшую эффективность в сравнении с «Солирисом» (Soliris, экулизумаб). Подача заявки на регистрацию намечена на второе полугодие.
  • Моноклональное антитело ALXN1210 таргетировано, как и экулизумаб, на компонент 5 (C5) системы комплемента. Новинка, характеризуясь пролонгированным воздействием, внутривенно вводится раз в восемь недель, тогда как «Солирис» — каждые две недели.
  • В 2017 году «Солирис» заработал 3,14 млрд долларов, и «Алексион» чрезвычайно важно заблаговременно подготовиться к появлению его биосимиляров. Впрочем, уже удалось продлить патентную защиту препарата вплоть до 2027 года. Годовой курс экулизумаба, входящего в десятку самых дорогих лекарств на планете, обходится в более чем 500 тыс. долларов.

Подробности

26-недельные клинические испытания охватили 246 взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которые прежде не получали ингибиторов комплемента. ALXN1210 показал нехудшую результативность в отношении двух первичных конечных точек (отсутствие необходимости переливания крови и нормализация уровней лактатдегидрогеназы [LDH]) и всех четырех вторичных: процентное изменение уровней LDH, изменение качества жизни сообразно шкале FACIT-усталости (опросник функциональной оценки терапии хронического заболевания), пропорция пациентов с внеочередным внутрисосудистым гемолизом, пропорция пациентов со стабилизировавшимися уровнями гемоглобина.

Alexion продолжит зарабатывать миллиардыПараллельно ALXN1210 проходит проверку на пациентах, переключившихся на него с «Солириса» — данные будут готовы во втором квартале, а также тех, кто страдает атипичным гемолитико-уремическим синдромом (aHUS), — результаты будут собраны в четвертом квартале. Идет подготовка к тестированию в случаях генерализованной миастении гравис (gMG) и IgA-нефропатии (болезнь Берже, синфарингитный гломерулонефрит).

Alexion продолжит зарабатывать миллиарды
Изображение: Pharmacodia.

Кроме того, существуют предпосылки для появления подкожной рецептуры ALXN1210, что позволит пациентам проводить инъекции самостоятельно: раз в две недели или даже месяц. Реализовано это благодаря фирменной технологии ENHANZE авторства «Хелозайм терапьютикс» (Halozyme Therapeutics), в основе которой лежит рекомбинантный человеческий фермент гиалуронидаза (rHuPH20).

Очевидно, «Алексион» намеревается по итогам продвинуть ALXN1210 так, чтобы он смог заменить «Солирис», тем паче в 2020 году «Амджен» (Amgen) будет пытаться выпустить в Европе биосимиляр последнего.

«Мосмедпрепараты»

В настоящее время «Солирис» разрешен для терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии, атипичного гемолитико-уремического синдрома и рефрактерной генерализованной миастении гравис у пациентов с аутоантителами к ацетилхолиновым рецепторам (AChR). Проводятся клинические испытания его пригодности в ведении рецидивирующего нейромиелита зрительного нерва со спектральным расстройством (NMOSD).

Что касается конкурентной обстановки, таковая определенно существует, но до какой-либо серьезной угрозы еще далеко. Так, «Акари терапьютикс» (Akari Therapeutics) доводит до готовности «Коверсин» (Coversin), ингибитор второго поколения C5, который, попутно ингибируя активность провоспалительного медиатора лейкотриена B4 (LTB4), справляется с пароксизмальной ночной гемоглобинурией у резистентных к экулизумабу пациентов. «Коверсин» применяется подкожно ежедневно.

Alexion продолжит зарабатывать миллиарды
Конкуренты «Алексион фармасьютикалс» (Alexion Pharmaceuticals) в стезе пароксизмальной ночной гемоглобинурии (PNH). Изображение: EP Vantage.

«Ра фармасьютикалс» (Ra Pharmaceuticals) сделала ставку на подкожный RA101495, который, связываясь с другим, нежели это делает экулизумаб, эпитопом C5, предназначен, чтобы обойти проблему мутационных вариантов последнего.

Многообещающим видится подкожный семдисиран (cemdisiran), который, выбиваясь из когорты моноклональных антител, представляет собой терапию на основе РНК-интерференции (RNAi). На ней полностью сосредоточена «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals).

Есть мнение, что самым сильным соперником является SKY59 (RG6107), разрабатываемый «Рош» (Roche) и японской «Шугай фармасьютикал» (Chugai Pharmaceutical), — если учитывать его механистические и структурные параллели с ALXN1210.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.