«Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics), занимающееся расстройствами липидного обмена подразделение «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), подала заявку на первичное размещение акций на фондовой бирже на сумму 100 млн долларов. «Новартис» (Novartis), в январе заключившая с «Аксиа» соглашение на потенциальных 1 млрд долларов, пообещала купить ценных бумаг компании на 50 млн долларов.
Деньги нужны для финансирования изучения четырех экспериментальных лекарств, основным из которых является воланесорсен (volanesorsen) — антисмысловой мРНК-препарат, нацеленный на терапию семейной хиломикронемии и семейной очаговой липодистрофии, редких генетических заболеваний, характеризующихся нарушением обмена триглицеридов. Воланесорсен уже доказал свою эффективность в случае терапии тяжелой гипертриглицеридемии.
Продолжаются исследования AKCEA-APO(a)-LRX и AKCEA-APOCIII-LRX, которые изрядно приглянулись «Новартис»: они снижают уровни соответственно аполипопротеина (а) и аполипопротеина C3 в печени во имя уменьшения рисков сердечно-сосудистых заболеваний и метаболических нарушений. Обкатывается также AKCEA-ANGPTL3-LRX, таргетированный на ингибирование ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3) для коррекции различных кардиометаболических липидных патологий, включая дислипидемии и метаболические синдромы вроде неалкогольного стеатогепатита и липодистрофии.
