«Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) не собирается останавливаться после недавнего одобрения «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), первого в мире средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Самой ближайшей целью ставится регуляторная регистрация препарата-кандидата воланесорсен (volanesorsen), который в конце декабря доказал свою полезность в терапии тяжелой гипертриглицеридемии. Лекарство добралось до первичной конечной точки, выраженной в уменьшении уровня триглицеридов: после 13-недельного курса у 82% пациентов этот показатель составлял 500 мг/дл и меньше — против 14% в группе плацебо. Высокий уровень триглицеридов определяет рост риска болезней сердца.
Воланесорсен, будучи антисмысловым мРНК-препаратом, нацелен на уменьшение синтеза печеночного белка аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. Вначале «Айонис» будет пробовать регистрировать воланесорсен против семейной хиломикронемии. Молекула также испытывается среди пациентов с семейной очаговой липодистрофией.
Недавно «Айонис», намереваясь заработать свыше 1 млрд долларов, продала «Новартис» (Novartis) пару экспериментальных молекул, AKCEA-APO(a)-L и AKCEA-APOCIII-L, снижающих уровни соответственно аполипопротеина (а) и аполипопротеина C3 в печени, что тем самым уменьшает риски сердечно-сосудистых заболеваний и метаболических нарушений.
