«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Воланесорсен победит семейную хиломикронемию

Akcea, как только соберет все клинические данные, подаст заявку на регистрацию этого антисмыслового мРНК-препарата.

Воланесорсен (volanesorsen).

«Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics) становится всё ближе к первичному размещению акций на фондовом рынке. Принадлежащая «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) компания намеревается привлечь не менее 125 млн долларов в ходе процедуры IPO. Большинство средств будут пущены на формирование пула данных фазы III клинических испытаний, которые необходимы для подачи в третьем квартале заявки на регистрацию препарата-кандидата воланесорсен (volanesorsen) для терапии семейной хиломикронемии. В 2019 году намечена регистрация для лечения семейной очаговой липодистрофии. Указанные патологии являются редкими генетическими заболеваниями, характеризующимися нарушением обмена триглицеридов.

Воланесорсен, будучи антисмысловым мРНК-препаратом, нацелен на уменьшение синтеза печеночного белка аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. Воланесорсен уже доказал свою эффективность в случае терапии тяжелой гипертриглицеридемии: высокий уровень триглицеридов определяет рост риска болезней сердца.

В январе «Новартис» (Novartis) пообещала «Айонис» более 1 млрд долларов в случае успеха разработки и коммерциализации двух антисмысловых экспериментальных лекарств: AKCEA-APO(a)-LRx и AKCEA-APOCIII-LRx — они снижают уровни соответственно аполипопротеина (а) и apo-CIII в печени, тем самым уменьшая риски сердечно-сосудистых заболеваний и метаболических нарушений. Швейцарскому фармгиганту важно пополнить кардиоваскулярный портфель, составленный из «Диована» (Diovan, валсартан) и «Интресто»/«Юперио» (Entresto/Yuperio, сакубитрил + валсартан).

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ