В мае «Новартис» (Novartis) получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Райдапт» (Rydapt, мидостаурин). Этот ингибитор множества рецепторных тирозинкиназ, включая FLT3, c-Kit, PDGFRα/β, VEGFR2 и PKC, стал первым разрешенным препаратом для терапии распространенного системного мастоцитоза (SM), в том числе агрессивного системного мастоцитоза (ASM), системного мастоцитоза c ассоциированным гематологическим новообразованием (SM-AHN), тучноклеточного лейкоза (MCL). Тем временем «Блюпринт медисинз» (Blueprint Medicines) делает всё, что поколебать деловое пространство.
Экспериментальный BLU-285, или авапритиниб (avapritinib), изучаемый в клинических испытаниях фазы I, показал частоту общего ответа на уровне 56% у пациентов с прогрессирующим системным мастоцитозом. Для сравнения: этот показатель для мидостаурина составляет 21%. Профиль безопасности авапритиниба также оказался лучше: если назначение мидостаурина приводит к негативным побочным реакциям в виде тошноты и анемии у 82% и 60% больных соответственно, в случае авапритиниба с подобного рода токсичностью сталкиваются 28% пациентов.
Авапритиниб представляет собой избирательный ингибитор рецепторных тирозинкиназ, таргетированный на альфа-рецептор тромбоцитарного фактора роста (PDGFRα) с мутацией D842V и рецептор фактора роста тучных и стволовых клеток (SCFR или c-Kit) с мутацией D816V в 17-м экзоне. Повышенная эффективность молекулы определена, очевидно, как раз последней мишенью: у почти 95% пациентов с системным мастоцитозом обнаруживается эта мутация. Медикамент также изучается в ведении неоперабельных и устойчивых к лечению гастроинтестинальных стромальных опухолей (GIST). Согласно прогнозам EvaluatePharma, в 2022 году продажи авапритиниба, ожидаемого к запуску уже в 2019-м, составят 390 млн долларов.
