В мае «Новартис» (Novartis) получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Райдапт» (Rydapt, мидостаурин). Этот ингибитор множества рецепторных тирозинкиназ, включая FLT3, c-Kit, PDGFRα/β, VEGFR2 и PKC, стал первым разрешенным препаратом для терапии распространенного системного мастоцитоза (SM), в том числе агрессивного системного мастоцитоза (ASM), системного мастоцитоза c ассоциированным гематологическим новообразованием (SM-AHN), тучноклеточного лейкоза (MCL). Тем временем «Блюпринт медисинз» (Blueprint Medicines) делает всё, что поколебать деловое пространство.

Экспериментальный BLU-285, или авапритиниб (avapritinib), изучаемый в клинических испытаниях фазы I, показал частоту общего ответа на уровне 56% у пациентов с прогрессирующим системным мастоцитозом. Для сравнения: этот показатель для мидостаурина составляет 21%. Профиль безопасности авапритиниба также оказался лучше: если назначение мидостаурина приводит к негативным побочным реакциям в виде тошноты и анемии у 82% и 60% больных соответственно, в случае авапритиниба с подобного рода токсичностью сталкиваются 28% пациентов.

Авапритиниб представляет собой избирательный ингибитор рецепторных тирозинкиназ, таргетированный на альфа-рецептор тромбоцитарного фактора роста (PDGFRα) с мутацией D842V и рецептор фактора роста тучных и стволовых клеток (SCFR или c-Kit) с мутацией D816V в 17-м экзоне. Повышенная эффективность молекулы определена, очевидно, как раз последней мишенью: у почти 95% пациентов с системным мастоцитозом обнаруживается эта мутация. Медикамент также изучается в ведении неоперабельных и устойчивых к лечению гастроинтестинальных стромальных опухолей (GIST). Согласно прогнозам EvaluatePharma, в 2022 году продажи авапритиниба, ожидаемого к запуску уже в 2019-м, составят 390 млн долларов.

«Райдапту» придется подвинуться
Конвейер экспериментальных молекул «Блюпринт медисинз» (Blueprint Medicines).
Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.